پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن

سوال مطالعه مروری

ما مرور کردیم که انواع مختلف پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، اثربخش و بی‌خطر است یا خیر.

پیشینه

تالاسمی، اختلالی است که به دلیل یک جهش در ژن‌های α‐ یا β‐گلوبین ایجاد شده و موجب کاهش تولید هموگلوبین (پروتئینی در گلبول‌های قرمز خون که اکسیژن را حمل می‌کنند) و افزایش تخریب گلبول‌های قرمز خون می‌شود. کاهش تولید هموگلوبین و تخریب گلبول‌های قرمز خون، منجر به کم‌خونی و موربیدیتی قابل‌توجهی در افراد مبتلا می‌شود. در حالی که کم‌خونی با ترانسفیوژن‌های منظم خون به‌طور موثری قابل درمان است، ترانسفیوژن‌های مکرر منجر به تجمع آهن در بدن می‌شوند، که اگر با آهن‌زدا (iron chelation) درمان نشوند، می‌توانند منجر به بیماری چند ارگانی، به ویژه قلب و ریه، شوند. این سمّیت‌ها با گذشت زمان جمع شونده بوده و منجر به کاهش کیفیت زندگی و مرگ‌ومیر زودرس می‌شوند. به علاوه، ترانسفیوژن‌های خون، درمان قطعی نیستند. استفاده از پیوند سلول بنیادی خون‌ساز (هماتوپویتیک) شامل جایگزینی سلول‌های بنیادی خون‌ساز ناسالم با سلول‌های بنیادی خون‌ساز طبیعی، از طریق یک اهدا‌ کننده سالم (پیوند سلول بنیادی خون‌ساز آلوژنیک) یا اصلاح سلول‌های خود فرد گیرنده به روش ژنتیکی و تزریق مجدد آنها به بدن فرد است (ژن‌ درمانی اتولوگ). این سلول‌های بنیادی، سپس گلبول‌های قرمز خون طبیعی را حاوی مقادیر طبیعی زنجیره‌های گلوبین تولید کرده و بنابراین، کم‌خونی را بهبود می‌بخشند.

تاریخ جست‌وجو

شواهد تا این تاریخ به‌روز است: 07 اپریل 2021.

نتایج کلیدی

نویسندگان این مرور، نتوانستند هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده‌ای را برای ارزیابی اثربخشی و بی‌خطری (safety) انواع مختلف پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن شناسایی کنند.