پیشینه
هیدروکسیاوره (hydroxyurea) (هیدروکسیکربامید (hydroxycarbamide)) با فعال کردن مجدد ژنهای گاما، تولید هموگلوبین جنینی (HbF ؛foetal haemoglobin) را تقویت میکند. شواهدی وجود دارد که منافع بالینی هیدروکسیاوره را در افراد مبتلا به کمخونی سلول داسیشکل (sickle cell anemia) نشان دادهاند؛ بااینحال، فقط چند مطالعه، این روش درمانی را در افراد مبتلا به بتا (β) تالاسمی ارزیابی کردهاند.
اهداف
هدف اولیه، مرور اثربخشی هیدروکسیاوره در کاهش یا بهتر کردن نیاز به ترانسفیوژنها در افراد مبتلا به بتاتالاسمی وابسته به ترانسفیوژن است. هدف ثانویه، مرور ایمنی هیدروکسیاوره با توجه به عوارض جانبی شدید در این جمعیت است.
روش های جستجو
ما پایگاه ثبت کارآزماییهای هموگلوبینوپاتیهای گروه فیبروز کیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group) را که از طریق جستوجو در پایگاه اطلاعاتی الکترونیک و جستوجوی دستی مجلات و چکیده مقالات کنفرانس گردآوری شدند، جستوجو کردیم. ما همچنین پایگاههای اطلاعاتی الکترونیک و پایگاههای ثبت کارآزمایی، از جمله ClinicalTrials.gov، WHO ICTRP و PubMed (9 اکتبر 2018) را جستوجو کردیم.
تاریخ آخرین جستوجو در پایگاه ثبت کارآزماییهای مربوط به هموگلوبینوپاتی این گروه: 4 مارچ 2019.
معیارهای انتخاب
کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترلشده درباره هیدروکسیاوره در افراد مبتلا به بتاتالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، در مقایسه با دارونما (placebo) یا درمان استاندارد یا مقایسه دوزهای مختلف هیدروکسیاوره.
گردآوری و تحلیل دادهها
دو نویسنده بهطور مستقل از هم، کارآزماییها را برای ورود به این مرور ارزیابی کردند، که توسط نویسنده سوم تأیید شد.
نتایج اصلی
هیچ کارآزمایی برای ورود به این مرور مناسب نبود.
نتیجهگیریهای نویسندگان
در حال حاضر، هیچ شواهدی با کیفیت بالا برای حمایت یا به چالش کشیدن ادامه استفاده از هیدروکسیاوره برای مدیریت افراد مبتلا به بتاتالاسمی وابسته به ترانسفیوژن وجود ندارد. کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترلشده چند مرکزی (که به مقایسه با دارونما یا سایر درمانهای موجود، مثلا ترانسفیوژن خون و شلات آهن (iron chelation) بپردازند) به منظور ارزیابی اثربخشی و ایمنی هیدروکسیاوره برای کاهش نیاز به ترانسفیوژن خون، برای حفظ یا بهبود میانگین سطوح هموگلوبین، و همچنین برای تعیین هزینه- اثربخشی آن، مورد نیاز هستند.
خلاصه به زبان ساده
هیدروکسیاوره (هیدروکسی کربامید) برای درمان افراد مبتلا به بتاتالاسمی وابسته به ترانسفیوژن
سوال مطالعه مروری
ما شواهد مربوط به تاثیر هیدروکسیاوره (هیدروکسی کربامید) را در افراد مبتلا به بتا (β) تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن مرور کردیم.
پیشینه
بتاتالاسمی نوعی اختلال خونی است که توسط هر دو والد به فرزندانشان منتقل میشود. در این شرایط هموگلوبین کمتری تولید میشود. براساس آمار WHO، هر ساله تقریبا 60000 کودک مبتلا به تالاسمی متولد میشوند. بتاتالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، شکل شدید بتاتالاسمی است، که در آن علائم در شش ماه اول زندگی کاملا مشهود میشود. در صورتیکه، مثلا با ترانسفیوژن خون درمان نشود، میتواند کشنده باشد. بااینحال، ترانسفیوژن خون، احتمال ایجاد عفونتهای ویروسی تهدید کننده زندگی و اضافه بار آهن را در بدن افزایش میدهد که این امر اندامهای اصلی را تحت تاثیر قرار میدهد. داروهایی که برای حذف آهن از بدن استفاده میشوند، میتوانند خطر اضافه بار آهن را کاهش دهند، اما هزینه مدیریت این بیماری اغلب میتواند برای افراد و خانوادههای آنها بسیار بالا باشد. گزارش شده که هیدروکسیاوره در درمان بتاتالاسمی موثر است زیرا باعث افزایش تولید هموگلوبین (خون) میشود و منافع آن قبلا نشان داده شده است.
زمان انجام پژوهش
شواهد تا 04 مارچ 2019 موجود است.
ویژگیهای مطالعه
ما هیچ کارآزماییای را برای وارد کردن به این مرور نیافتیم.
نتایج اصلی
ما هیچ کارآزمایی مناسبی را برای وارد کردن به این مرور نیافتیم. کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترلشده چندمرکزی (که به مقایسه دارونما یا سایر درمانهای موجود، مثلا ترانسفیوژن خون و شلات آهن (iron chelation) بپردازند) برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی هیدروکسیاوره برای کاهش نیاز به ترانسفیوژن خون، برای حفظ یا بهبود میانگین سطوح هموگلوبین و همچنین برای ارزیابی اینکه آیا درمان مقرونبهصرفه است یا خیر، مورد نیاز است.