بیماری سیکل‌سل یکی از شایع‌ترین اختلالات مونوژنیک در دنیا است که در آن، ژن‌های دو هموگلوبین غیرطبیعی (بتاگلوبین) به ارث می‌رسند. بیماری سیکل‌سل می‌تواند باعث درد شدید، صدمه قابل توجه اندام انتهایی، عوارض ریوی و مرگ زودرس شود. سکته مغزی بر حدود 10% از کودکان مبتلا به کم‌خونی سیکل‌سل (HbSS) تاثیر می‌گذارد. ترانسفیوژن خون مزمن ممکن است خطر انسداد عروق و استروک را با رقیق کردن نسبت سلول‌های هلالی‌شکل شده در گردش خون کاهش دهد.
این به‌روزرسانی یک مرور کاکرین است که اولین بار در سال 2002 منتشر شد و آخرین بار در سال 2013 به‌روز شد.

ارزیابی خطرات و مزایای رژیم‌های ترانسفیوژن مزمن خون در افراد مبتلا به بیماری سیکل‌سل برای پیشگیری اولیه و ثانویه از استروک (انفارکت‌های ساکت سربرال خارج شدند).

ما به دنبال کارآزمایی‌های مربوطه در کتابخانه کاکرین؛ MEDLINE (از 1946)؛ Embase (از 1974)؛ کتابخانه شواهد ترافسفیوژن (از 1980) و بانک‌های اطلاعاتی کارآزمایی‌های در حال انجام جست‌وجو کردیم. همه جست‌وجوها تا 4 اپریل 2016 به‌روز هستند.
ما پایگاه ثبت کارآزمایی‌های هموگلوبینوپاتی‌های گروه گروه فیبروز کیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین را در تاریخ 25 اپریل 2016 جست‌وجو کردیم.

کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده که به مقایسه ترانسفیوژن گلبول‌های قرمز خون به عنوان پروفیلاکسی برای استروک در بیماران مبتلا به بیماری سیکل‌سل در مقایسه با درمان استاندارد یا آلترناتیو. محدودیتی از نظر پیامدهای بررسی شده، زبان یا وضعیت انتشار وجود نداشت.

دو نویسنده مستقل از هم واجد شرایط بودن کارآزمایی‌ها را بررسی و خطر سوگیری (bias) را ارزیابی و داده‌ها را استخراج کردند.

ما 5 کارآزمایی را با 660 شرکت‌کننده وارد کردیم که در فاصله سال‌ها 1998 و 2016 منتشر شده بودند. 4 مورد از این کارآزمایی‌ها زودهنگام خاتمه یافتند. قسمت اعظم شرکت‌کنندگان هموگلوبین SS از بیماری سیکل‌سل داشتند.
3 کارآزمایی ترانسفیوژن عادی گلبول قرمز را با مراقبت استاندارد در پیشگیری اولیه استروک مقایسه کرد: دو مورد در کودکان با بدون ترانسفیوژن‌های قبلی طولانی‌مدت و یکی در کودکان و نوجوانان با ترانسفیوژن طولانی‌مدت انجام شد.
دو کارآزمایی داروی هیدروکسی‌اوره (hydroxycarbamide) و فلبوتومی را با ترانسفیوژن طولانی‌مدت و درمان شلاسیون (chelation) آهن مقایسه کرد: یکی در پیشگیری اولیه (کودکان) و یکی در پیشگیری ثانوبه (کودکان و نوجوانان).
کیفیت شواهد در طول پیامدهای متفاوت براساس سیستم GRADE (نظام درجه‌بندی کیفیت  شواهد و قدرت توصیه‌ها) بسیار پائین تا متوسط ارزیابی شدند. دلیل آن، خطر بالای سوگیری در نتیجه فقدان کورسازی، غیرمستقیم بودن و عدم دقت تخمین‌های پیامدها بود.
ترانسفیوژن گلبول‌های قرمز در مقابل مراقبت استاندارد
کودکان با عدم ترانسفیوژن‌های طولانی‌مدت قبلی
ترانسفیوژن‌های طولانی‌مدت احتمالا بروز استروک بالینی را در کودکان مبتلا به خطر بیش‌تر استروک کاهش می‌دهند (ولوسیتی‌های داپلر ترانس‌کرانیال غیرطبیعی یا سابقه قبلی انفارکت ساکت سربرال)، خطر نسبی: 0.12 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.03 تا 0.49) (2 کارآزمایی؛ 326 شرکت‌کننده)، کیفیت شواهد متوسط.
ترانسفیوژن‌های طولانی‌مدت ممکن است: بروز دیگر عوارض مرتبط با بیماری سیکل‌سل (سندرم حاد قفسه سینه، خطر نسبی: 0.24 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.12 تا 0.48)) (دو کارآزمایی؛ 326 شرکت‌کننده) را کاهش دهد، کیفیت زندکی را افزایش دهد تخمین تفاوت: 0.54-؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 0.92- تا 0.17) (1 کارآزمایی؛ 166 شرکت‌کننده)؛ اما ممکن است تفاوت کم یا عدم تفاوت روی نمرات IQ داشته باشد (حداقل مربع میانگین: 1.7؛ 95% فاصله اطمینان (CI) خطای استاندارد (SE): 1.1- تا 4.4) (یک کارآزمایی؛ 166 شرکت‌کننده)، کیفیت شواهد پائین.
ما مطمئن نبودیم که آیا ترانسفیوژن‌های طولانی‌مدت: خطر حملات گذرای ایسکمیک را کاهش می‌دهند، نسبت خطر (Peto OR): 0.13 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.01 تا 2.11) (دو کارآزمایی، 323 شرکت‌کننده)؛ هرگونه اثری بر مرگ‌ومیر به هر علتی داشته باشند، گزارشی از مرگ موجود نبود (2 کارآزمایی؛ 326 شرکت‌کننده) یا خطر الوایمیونیزاسیون را افزایش می‌دهند، خطر نسبی: 3.16 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.18 تا 57.17) (یک کارآزمایی؛ 121 شرکت‌کننده)، شواهد با کیفیت بسیار پائین.
کودکان و نوجوانان با ترانسفیوژن‌های طولانی‌مدت قبلی (یک کارآزمایی؛ 79 شرکت‌کننده)
ما بسیار نامطئن بودیم که آیا ترانسفیوژن‌های طولانی‌مدت ادامه‌دار می‌توانند بروز موراد زیر را کاهش دهند: استروک، خطر نسبی: 0.22 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.01 تا 4.35)؛ یا مرگ‌ومیر به هر دلیلی؛ Peto OR: 8.00 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.16 تا 404.12)، شواهد با کیفیت بسیار پائین.
پیامدهای متعدد مرور فقط در یک بازوی کارآزمایی گزارش شد (عوارض مرتبط با بیماری سیکل‌سل، الوایمیونیزاسیون، حملات گذرای ایسکمیک)
این کارآزمایی هیچ گزارشی از نارسایی نورولوژیکال یا کیفیت زندگی ارائه نکرد.
هیدروکسی‌اوره و فلبوتومی در مقابل ترانسفیوژن گلبول‌های قرمز و شلاسیون
هیچ کارآزایی گزارشی از نارسایی نورولوژیکال یا کیفیت زندگی ارائه نکرد.
پیشگیری اولیه، کودکان (یک کارآزمایی؛ 121 شرکت‌کننده)
تغییر به هیدروکسی‌اوره و فلبوتومی ممکن است اثر کم یا بدون تاثیر بر غلظت آهن کبدی داشته باشد، تفاوت میانگین: 1.80- میلی‌گرم آهن/ گرم وزن کبد خشک (95% فاصله اطمینان (CI): 5.16- تا 1.56) کیفیت شواهد پائین.
ما در مورد تغییر درمان به سوی هیدروکسی‌اوره و فلبوتومی و هر گونه اثر آن بر خطر بسیار نامطمئن هستیم:خطر استروک (بدون استروک)؛ مرگ‌ومیر به هر دلیلی (بدون مرگ)؛ حملات گذرای ایسکمیک، خطر نسبی: 1.02 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.21 تا 4.84) یا دیگر عوارض مرتبط با بیماری سیکل‌سل (سندرم حاد قفسه سینه، خطر نسبی: 2.03 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.39 تا 10.69))، کیفیت شواهد بسیار پائین.
پیشگیری ثانویه، کودکان و نوجوانان (یک کارآزمایی؛ 133 شرکت‌کننده)
تغییر درمان به سوی هیدروکسی‌اوره و فلبوتومی ممکن است: خطر حوادث عوارض جدی مرتبط با بیماری سیکل‌سل را افزایش دهد، خطر نسبی: 3.10 (95% فاصله اطمینان (CI): 1.42 تا 6.75)؛ اما تاثیر کم یا بدون تاثیر بر میانه مقدار غلظت آهن کبدی دارد (هیدروکسی‌اوره: 17.3 میلی‌گرم آهن/ گرم وزن کبد خشک (طیف بین چارکی: 10.0 تا 30.6))؛ ترانسفیوژن 17.3 میلی‌گرم آهن/ گرم وزن کبد خشک (طیف بین چارکی: 8.8 تا 30.7)، کیفیت شواهد پائین.
ما در مورد تغییر درمان به سوی هیدروکسی‌اوره و فلبوتومی و اثرات آن بسیار نامطمئن هستیم: افزایش خطر استروک، خطر نسبی: 14.78 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.86 تا 253.66)؛ یا تاثیر بر مرگ‌ومیر به هر دلیلی، نسبت خطر Peto: 0.98
(95% فاصله اطمینان (CI): 0.06 تا 15.92)؛ یا حملات گذرای ایسکمیک، خطر نسبی: 0.66 (95% فاصله اطمینان (CI): 0.25 تا 1.74)، کیفیت شواهد بسیار کم.

هیچ شواهدی برای مدیریت بزرگسالان یا کودکانی وجود ندارد که بیماری سیکل‌سل HbSS ندارند.
در کودکانی که در معرض خطر بالاتر استروک قرار دارند و پیش از این ترانسفیوژن خون در طولانی‌مدت نداشته‌اند، شواهد با کیفیت متوسط وجود دارد که انتقال گلبول قرمز طولانی‌مدت خطر ابتلا به سکته را کاهش می‌دهد و شواهد کم کیفیت نیز نشان می‌دهند که آنها ممکن است خطر ابتلا به دیگر عوارض مرتبط با بیماری سیکل‌سل را کاهش دهند.
در پیشگیری اولیه و ثانویه سکته مغزی، شواهد کم کیفیت وجود دارد که تغییر به هیدروکسی‌اوره و فلبوتومی، تاثیر کم یا بدون تاثیر روی غلظت آهن کبدی دارد.
در پیشگیری ثانویه سکته مغزی، شواهد کم کیفیت وجود دارد که تغییر به هیدروکسی‌ اوره با فلبوتومی، خطر ابتلا به عوارض مرتبط با بیماری سلول داسی‌شکل را افزایش می‌دهد.
تمام شواهد دیگر در این مرور بسیار کم کیفیت هستند.