جستجو در مقالات منتشر شده


۳ نتیجه برای Akshay Sharma
اسپلنکتومی (Splenectomy) برای افراد مبتلا به تالاسمی ماژور یا اینترمدیا
Manu Easow Mathew، Akshay Sharma، Rajeev Aravindakshan،
دوره ۲۰۱۶، شماره ۰ - ( ۱۱-۱۳۹۵ )
چکیده
پیشینه
تالاسمی یک بیماری ژنتیکی مربوط به پروتئین هموگلوبین در گلبول‌های قرمز خون است. این بیماری بسته به شدت بیماری و نقص ژنتیکی به تالاسمی مینور، اینترمدیا و ماژور طبقه‌بندی می‌شود. تالاسمی ماژور و اینترمدیا برای جبران عدم عملکرد خوب سلول‌های قرمز خون، نیاز به تزریق خون مکرر دارند، اگر چه این نیاز در تالاسمی اینترمدیا به‌طور قابل توجهی کمتر است.
سلول‌های قرمز آسیب‌دیده یا معیوب خون به‌طور معمول در طحال از بین می‌روند. در افراد مبتلا به تالاسمی مقدار زیادی از سلول‌های قرمز خون معیوب وجود دارد که منجر به اسپلنومگالی splenomegaly می‌شود. در نتیجه برداشتن طحال ممکن است بقای سلول‌های قرمز خون را از طریق کاهش مقدار سلول‌های قرمز خون حذف شده از گردش خون، افزایش دهد و در نهایت ممکن است منجر به کاهش نیاز به تزریق خون شود.
اهداف
ارزیابی اثر بخشی و ایمنی اسپلنکتومی (Splenectomy) در افراد مبتلا به بتا تالاسمی اینترمدیا یا ماژور.
روش های جستجو
ما، ثبت کارآزمایی‌های هموگلوبینوپاتی گروه مرور فیبروز کیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Review Group) به دست آمده از جست‌وجوی پایگاه‌های اطلاعاتی الکترونیکی و جست‌وجوی دستی مجلات و کتاب مجموعه مقالات کنفرانس‌ها جست‌وجو کردیم. ما همچنین فهرست منابع مقالات مرتبط و مطالعات مروری را جست‌وجو کردیم.
تاریخ آخرین جست‌وجو: ۲۵ اپریل ,۲۰۱۶
معیارهای انتخاب
ما مطالعات تصادفی‌سازی و کنترل‌شده و مطالعات شبه تصادفی‌شده و کنترل‌شده شامل افراد مبتلا به تالاسمی ماژور یا اینترمدیا را در هر سنی انتخاب کردیم که به ارزیابی اسپلنکتومی در مقایسه با درمان محافظه‌کارانه (انتقال اکسیژن و شلات آهن (iron chelation)) یا اشکال دیگر اسپلنکتومی در مقایسه با یکدیگر (لاپاروسکوپی، باز، فرکانس رادیویی) پرداخته باشند.
گردآوری و تحلیل داده‌ها
دو نویسنده به طور جداگانه مطالعات را انتخاب و داده‌ها را با استفاده از فرم استخراج داده‌های سفارشی از یک مطالعه انتخاب‌شده استخراج و و خطر سوگیری (Bias) را ارزیابی کردند.
نتایج اصلی
یک مطالعه، شامل ۲۸ شرکت‌کننده برای این مطالعه مروری انتخاب شد. نتایج در درجه اول، به شیوه نقل قول (narrative manner) توضیح داده شده بودند. این مطالعه امکان‌سنجی اسپلنکتومی را با استفاده از لاپاراسکوپی در مقایسه با جراحی باز ارزیابی کرد. با توجه به فقدان جزئیات در مورد روش مطالعه فراتر از تصادفی‌سازی، خطر کلی سوگیری برای این مطالعه مشخص نیست. این مطالعه در یک دوره ۳,۵ ساله انجام شد، و هر یک از شرکت‌کنندگان فقط تا زمان ترخیص (کمتر از یک هفته پس از مداخله) پیگیری شدند؛ این مطالعه اکثر پیامدهای موردنظر این مطالعه مروری (از جمله دو مورد از سه پیامد اصلی، تعداد دفعات انتقال و کیفیت زندگی) را ارزیابی نکرده بود. در مجموع سه عارضه جانبی جدی نامطلوب بعد از عمل (سومین پیامد مطالعه مروری) در گروه اسپلنکتومی لاپاروسکوپی (یک مورد از آتلکتازی (atelectasis) و دو مورد خونریزی)، در مقایسه با دو رویداد آتلکتازی در گروه جراحی باز گزارش شد؛ با این حال، تفاوت معنی‌داری بین دو گروه از نظر آتلکتازی، خطر نسبی (RR): ۰,۵۰؛ (۹۵% فاصله اطمینان (CI): ۰,۰۵ تا ۴,۹۰) یا برای خونریزی، RR: ۵,۰۰؛ (۹۵% فاصله اطمینان (CI): ۰,۲۶ تا ۹۵,۶۱) وجود ندارد. علاوه بر این، در این مطالعه سه مورد جدی از خونریزی حین عمل در گروه لاپاروسکوپی گزارش شد که مجبور به تبدیل آن به جراحی باز شدند، اگر چه تفاوت بین گروه‌ها از نظر آماری معنی‌دار نبود: RR: ۷,۰۰؛(۹۵% فاصله اطمینان (CI): ۰,۳۹ تا ۱۲۴,۱۴). این برآورد اثر بر اساس تعداد بسیار کوچک بوده و از این رو غیرقابل اعتماد و مبهم است. از این مطالعه کوچک، به نظر می‌رسد روش لاپاروسکوپی، از نظر اقامت در بیمارستان بعد از عمل سودمند است، اگر چه تفاوت بین گروه‌ها زیاد نیست (میانه تفاوت: ۱,۵ روز؛ ۰,۰۳ = P).
نتیجه‌گیری‌های نویسندگان
این مطالعه مروری قادر به یافتن شواهد با کیفیت خوب، در قالب مطالعات تصادفی‌سازی و کنترل‌شده در رابطه با نقش برداشتن طحال برای درمان تالاسمی ماژور یا اینترمدیا نبود. در این مطالعه فقط اطلاعات کمی در مورد اثر برداشتن طحال، و عمل جراحی باز و در مقایسه با روش لاپاروسکوپی ارائه شده است. مطالعات بیشتر برای بررسی اثربخشی طولانی‌مدت اسپلنکتومی و مزیت نسبی روش جراحی مورد نیاز است. با توجه به فقدان شواهد با کیفیت بالا از مطالعات تصادفی‌سازی و کنترل‌شده، ممکن است برای پاسخ به این سوال از مطالعات مشاهده‌ای خوب استفاده شود.
خلاصه به زبان ساده
برداشتن طحال در افراد مبتلا به تالاسمی ماژور و اینترمدیا
سوال مطالعه مروری
ما شواهد را درباره مقایسه برداشتن طحال (اسپلنکتومی) با درمان‌های دیگر (مانند ترانسفیوژن و دسفرال (حذف آهن اضافی)) در افراد مبتلا به تالاسمی ماژور و اینترمدیا بررسی کردیم.

پیشینه
تالاسمی یک بیماری ژنتیکی است که باعث نقص در هموگلوبین می‌شود که حامل اکسیژن در سلول‌های قرمز خون است. این بیماری بسته به شدت و نقص ژنتیکی به تالاسمی مینور، اینترمدیا و ماژور تقسیم‌بندی می‌شود. افراد مبتلا به تالاسمی ماژور و اغلب افراد مبتلا به تالاسمی اینترمدیا برای جبران کیفیت پائین سلول‌های قرمز خون، نیاز به تزریق خون مکرر دارند.
این نقص منجر به از دست دادن شکل سلول‌های قرمز خون می‌شود، که توسط طحال از خون حذف می‌شوند. طحال به نوبه خود بیش از حد بزرگ می‌شود. برداشتن طحال می‌تواند بقای سلول‌های قرمز خون را طولانی کرده و نیاز به ترانسفیوژن را کاهش دهد.
ما می‌خواستیم پی ببریم که آیا شواهد موجود اثربخشی و ایمنی برداشتن طحال را در بلند مدت تایید می‌کند یا نه و مزایا و معایب انواع مختلف تکنیک‌های جراحی را برای برداشتن طحال با یکدیگر مقایسه کنیم.
تاریخ جست‌وجو: شواهد تا ۲۵ اپریل ۲۰۱۶ به‌روز است.

ویژگی‌های مطالعه
یک مطالعه با مجموع ۲۸ شرکت‌کننده در مطالعه مروری حاضر انتخاب شد. این مطالعه به مقایسه دو روش برداشتن طحال (لاپاروسکوپی (سوراخ کلیدی) در مقابل یک روش جراحی باز) پرداخته بود. شرکت‌کنندگان در مطالعه طی یک دوره ۳,۵ ساله وارد مطالعه شدند، اما شرکت‌کنندگان فقط تا پایان بستری خود (معمولا کمتر از یک هفته) پیگیری شدند.

نتایج اصلی
در این مطالعه دو نوع عمل جراحی مورد بررسی قرار گرفت و هدف ارزیابی اثربخشی خود جراحی نبود. فقط یکی از سه پیامد اصلی ما یعنی تعداد افرادی که دچار عوارض جانبی (خونریزی در حین و بعد از عمل و فروپاشی کامل و یا جزئی یک ریه) شدند، گزارش شد. با این حال، مقدار اطلاعات در دسترس برای نتیجه‌گیری قابل اعتماد، کافی نیست. از این رو، ما قادر به ارائه توصیه در مورد استفاده از اسپلنکتومی در افراد مبتلا به تالاسمی نبودیم. زمانی‌که اسپلنکتومی را در افراد مبتلا به تالاسمی مورد توجه قرار دهیم، ممکن است قضاوت بالینی مناسب، با در نظر گرفتن خطرات و مزایای مختلف شرح داده شده توسط دیگر منابع با کیفیت پائین‌تر شواهد (به عنوان مثال مطالعات مشاهده‌ای)، ضروری باشد.

کیفیت شواهد
در حالی که ما از شانس برابر قرار گرفتن شرکت‌کنندگان در گروه‌های مختلف انواع عمل جراحی رضایت داشتیم، اطلاعات کافی در جنبه‌های دیگری از مطالعه برای هرگونه قضاوت کلی درباره کیفیت آن وجود ندارد.

پیوند سلول‌ بنیادی خون‌ساز (هماتوپویتیک) در درمان افراد مبتلا به β‐تالاسمی
Vanitha A Jagannath، Zbys Fedorowicz، Amani Al Hajeri، Akshay Sharma،
دوره ۲۰۱۶، شماره ۰ - ( ۱۱-۱۳۹۵ )
چکیده
پیشینه
تالاسمی، نوعی اختلال خونی اتوزومی مغلوب است که توسط جهش‌هایی در ژن‌های گلوبین یا مناطق تنظیم کننده آنها، ایجاد شده، و به این دلیل، نرخ سنتز یکی از زنجیره‌های گلوبین که هموگلوبین را می‌سازد، کاهش می‌یابد. در β‐تالاسمی، تولید ناچیز زنجیره‌های β‐گلوبین همراه با تولید بیش از حد زنجیره‌های آزاد α‐گلوبین وجود دارد. زنجیره‌های آزاد α‐گلوبین اضافی، در گلبول‌های قرمز خون رسوب می‌کنند، که منجر به افزایش تخریب (همولیز) آنها و خون‌سازی غیر‌ موثر می‌شود. درمان متداول، مبتنی بر اصلاح هموگلوبین از طریق ترانسفیوژن منظم گلبول‌های قرمز خون و درمان اضافه‌بار آهن (iron overload) است که متعاقبا با درمان آهن‌زدا (iron chelation therapy) حاصل می‌شود. اگرچه، تشخیص زودهنگام و شروع چنین درمان حمایتی، کیفیت زندگی افراد مبتلا به تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن را بهبود بخشیده، پیوند سلول‌ بنیادی خون‌ساز آلوژنیک، تنها روش با پتانسیل درمانی است که به‌طور گسترده‌ای در دسترس قرار دارد. ژن درمانی در β‐تالاسمی، اخیرا مجوز مشروط بازاریابی را در اروپا دریافت کرده و ممکن است به زودی به عنوان جایگزین دیگری با پتانسیل درمانی برای افراد مبتلا به تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، به‌طور گسترده‌ای در دسترس قرار گیرد. این مطالعه، به‌روز‌رسانی از یک مرور کاکرین است که پیش از این منتشر شد.
اهداف
ارزیابی اثربخشی و بی‌خطری (safety) انواع مختلف پیوند سلول‌ بنیادی خون‌ساز، در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن.
روش های جستجو

در پایگاه ثبت کارآزمایی‌‌های هموگلوبینوپاتی‌های گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین جست‌وجو کرده که دربرگیرنده منابع شناخته شده از جست‌وجو در بانک اطلاعاتی جامع الکترونیکی بوده و جست‌وجوهای دستی را نشریات مرتبط و کتب خلاصه مجموعه مقالات کنفرانس‌ها انجام دادیم. هم‌چنین پایگاه‌های ثبت کارآزمایی‌های آنلاین را جست‌وجو کردیم.

تاریخ آخرین جست‌و‌جو: ۰۷ اپریل ۲۰۲۱.

معیارهای انتخاب
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل شده و کارآزمایی‌های شبه‐تصادفی‌سازی و کنترل شده که به مقایسه پیوند سلول‌ بنیادی خون‌ساز با یکدیگر یا با درمان استاندارد (ترانسفیوژن منظم و رژیم آهن‌زدایی) پرداختند.
گردآوری و تحلیل داده‌ها
دو نویسنده مرور به‌طور مستقل از هم، کارآزمایی‌ها را غربالگری کرده و برنامه‌ریزی کردند که داده‌ها را استخراج کرده و خطر سوگیری (bias) را با استفاده از روش‌شناسی‌های استاندارد کاکرین بررسی کنند و کیفیت را با استفاده از درجه‌بندی توصیه، ارزیابی، توسعه و ارزشیابی (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation; GRADE) بسنجند، اما هیچ کارآزمایی‌ای برای گنجاندن در مرور فعلی پیدا نشد.
نتایج اصلی
پس از یک جست‌وجوی جامع در متون علمی، هیچ کارآزمایی مرتبطی بازیابی نشد.
نتیجه‌گیری‌های نویسندگان

ما نتوانستیم هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده و کارآزمایی شبه‐تصادفی‌سازی و کنترل شده‌ای را در مورد اثربخشی و بی‌خطری (safety) انواع پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن شناسایی کنیم. فقدان شواهدی با سطح کیفیت بالا درباره اثربخشی این مداخلات، بر نیاز به انجام کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی و کنترل‌ شده، با طراحی خوب و به اندازه کافی قدرتمند، تاکید می‌کند.

خلاصه به زبان ساده

پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن

سوال مطالعه مروری

ما مرور کردیم که انواع مختلف پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن، اثربخش و بی‌خطر است یا خیر.

پیشینه

تالاسمی، اختلالی است که به دلیل یک جهش در ژن‌های α‐ یا β‐گلوبین ایجاد شده و موجب کاهش تولید هموگلوبین (پروتئینی در گلبول‌های قرمز خون که اکسیژن را حمل می‌کنند) و افزایش تخریب گلبول‌های قرمز خون می‌شود. کاهش تولید هموگلوبین و تخریب گلبول‌های قرمز خون، منجر به کم‌خونی و موربیدیتی قابل‌توجهی در افراد مبتلا می‌شود. در حالی که کم‌خونی با ترانسفیوژن‌های منظم خون به‌طور موثری قابل درمان است، ترانسفیوژن‌های مکرر منجر به تجمع آهن در بدن می‌شوند، که اگر با آهن‌زدا (iron chelation) درمان نشوند، می‌توانند منجر به بیماری چند ارگانی، به ویژه قلب و ریه، شوند. این سمّیت‌ها با گذشت زمان جمع شونده بوده و منجر به کاهش کیفیت زندگی و مرگ‌ومیر زودرس می‌شوند. به علاوه، ترانسفیوژن‌های خون، درمان قطعی نیستند. استفاده از پیوند سلول بنیادی خون‌ساز (هماتوپویتیک) شامل جایگزینی سلول‌های بنیادی خون‌ساز ناسالم با سلول‌های بنیادی خون‌ساز طبیعی، از طریق یک اهدا‌ کننده سالم (پیوند سلول بنیادی خون‌ساز آلوژنیک) یا اصلاح سلول‌های خود فرد گیرنده به روش ژنتیکی و تزریق مجدد آنها به بدن فرد است (ژن‌ درمانی اتولوگ). این سلول‌های بنیادی، سپس گلبول‌های قرمز خون طبیعی را حاوی مقادیر طبیعی زنجیره‌های گلوبین تولید کرده و بنابراین، کم‌خونی را بهبود می‌بخشند.

تاریخ جست‌وجو

شواهد تا این تاریخ به‌روز است: ۰۷ اپریل ۲۰۲۱.

نتایج کلیدی

نویسندگان این مرور، نتوانستند هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده‌ای را برای ارزیابی اثربخشی و بی‌خطری (safety) انواع مختلف پیوند سلول بنیادی خون‌ساز در افراد مبتلا به β‐تالاسمی وابسته به ترانسفیوژن شناسایی کنند.


ژن‌درمانی برای هموفیلی
Akshay Sharma، Manu Easow Mathew، Vasumathi Sriganesh، Ulrike M Reiss،
دوره ۲۰۱۶، شماره ۰ - ( ۱۱-۱۳۹۵ )
چکیده
پیشینه
هموفیلی نوعی اختلال ژنتیکی است که با خونریزی خودبه‌خودی یا برانگیخته شده و اغلب کنترل نشده، در مفاصل، ماهیچه‌ها و دیگر بافت‌های نرم مشخص می‌شود. روش‌های درمانی فعلی گران و چالش‌برانگیز بوده و شامل استفاده منظم از عوامل لخته کننده است. ژن‌درمانی برای هموفیلی یک روش درمانی علاج‌بخش است که در حال حاضر تحت بررسی قرار دارد. این یک به‌روز‌رسانی از مرور کاکرین منتشر شده است.
اهداف
ارزیابی ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی در درمان افراد مبتلا به هموفیلی A یا B.
روش های جستجو

ما پایگاه ثبت کارآزمایی‌های کوآگولوپاتی‌های گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین را جست‌وجو کردیم که متشکل از جست‌وجوها در بانک‌های اطلاعاتی الکترونیکی و جست‌وجوی دستی در مجلات و کتاب چکیده مقالات کنفرانس‌ها بود. ما همچنین فهرست منابع مقالات و مرورهای مرتبط را جست‌وجو کردیم.

تاریخ آخرین جست‌وجو: ۱۷ اپریل ۲۰۲۰.

معیارهای انتخاب
کارآزمایی‌های واجد شرایط شامل کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی شده یا شبه‐تصادفی‌سازی شده، از جمله کارآزمایی‌های بالینی کنترل شده بودند که به مقایسه ژن‌درمانی (با یا بدون درمان استاندارد) با درمان استاندارد (جایگزینی فاکتور) یا سایر روش‌های درمانی «علاج‌بخش» مانند پیوند سلول‌های بنیادی برای افراد مبتلا به هموفیلی A یا B و در تمام سنین پرداختند که مهار کننده فاکتور VIII یا IX ندارند.
گردآوری و تحلیل داده‌ها
هیچ کارآزمایی‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی، مطابق با معیارهای ورود به مطالعه، شناسایی نشد.
نتایج اصلی
هیچ کارآزمایی‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی، مطابق با معیارهای ورود به مطالعه، شناسایی نشد.
نتیجه‌گیری‌های نویسندگان
هیچ کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی یا شبه‐تصادفی‌سازی شده‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی شناسایی نشد. بنابراین، ما قادر به تعیین ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی برای هموفیلی نیستیم. ژن‌درمانی برای هموفیلی هنوز در مرحله تحقیقات بالینی است و برای ارزیابی امکان‌سنجی، موفقیت و خطرات طولانی‌مدت ژن‌درمانی برای مبتلایان به هموفیلی، نیاز به کارآزمایی‌های بالینی با طراحی خوب است.
خلاصه به زبان ساده

ژن‌درمانی برای هموفیلی

سوال مطالعه مروری

ما شواهد را درباره ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی در درمان مبتلایان به هموفیلی A یا هموفیلی B بررسی کردیم.

پیشینه

هموفیلی نوعی اختلال خونریزی دهنده است که توسط ژن‌های معیوب ایجاد شده و پروتئین‌های غیرطبیعی لخته کننده خون را تولید می‌کند. ژن‌درمانی این ژن‌های معیوب را اصلاح کرده یا با ژن‌های طبیعی جایگزین می‌کند. ما به دنبال کارآزمایی‌هایی بودیم که از این رویکرد اصلاح یا جایگزینی ژن‌های معیوب برای تولید پروتئین‌های طبیعی لخته کننده خون در درمان هموفیلی استفاده کردند. این یک به‌روز‌رسانی از مرور کاکرین منتشر شده است.

تاریخ جست‌وجو

شواهد تا این تاریخ به‌روز هستند: ۱۷ اپریل ۲۰۲۰.

نتایج کلیدی

ما هیچ کارآزمایی‌ای را پیدا نکردیم که به ارائه شواهد قابل اطمینان در مورد خطرات یا مزایای ژن‌درمانی برای هموفیلی پرداخته باشند. نیاز به انجام کارآزمایی‌هایی وجود دارد که امکان‌سنجی، موفقیت و خطرات طولانی‌مدت ژن‌درمانی را برای افراد مبتلا به هموفیلی ارزیابی کنند.


صفحه ۱ از ۱