سوال مطالعه مروری
آیا داروی ریتوکسیماب (rituximab) برای درمان افراد مبتلا به هموفیلی A اکتسابی بیخطر و موثر است؟
پیشینه
هموفیلی A اکتسابی یک اختلال خونریزی دهنده نادر اما شدید است. این وضعیت ناشی از تولید مستقیم اتو‐آنتیبادی علیه فاکتور VIII (FVIII، پروتئین لخته کننده خون) در افرادی بدون سابقه قبلی اختلال خونریزی دهنده است. اختلال مذکور بیشتر در افراد مسن رخ میدهد و ممکن است با بسیاری از شرایط دیگر (بهعنوان مثال، تومورهای توپُر (solid tumours) و بیماریهای خود‐ایمنی)، یا با داروها مرتبط باشد. گاهی اوقات در بارداری نیز اتفاق میافتد. با این حال، در حدود نیمی از موارد، دارای علل ناشناخته است. خونریزی در پوست، غشاهای مخاطی، و عضلات رخ میدهد. خونریزی در مفاصل غیر‐معمول است.
هدف پزشکانی که درمانگر مبتلایان به هموفیلی A اکتسابی هستند، توقف اپیزودهای حاد خونریزی و حذف اتو‐آنتیبادیهای فاکتور VIII است. اکثر پزشکان داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی بدن (بخصوص کورتیکواستروئید پردنیزون، گاهی اوقات در ترکیب با داروی دیگر، سیکلوفسفامید) را موثرترین گزینه برای درمان اولیه هموفیلی A اکتسابی میدانند. با این حال، تا یک‐سوم افراد به این درمان پاسخ نمیدهند.
تاریخ جستوجو
شواهد تا 18 ژانویه 2021 بهروز است.
نتایج کلیدی
هیچ موردی را از کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترل شده برای ورود به این مرور شناسایی نکردیم. قادر به انجام یک نتیجهگیری قطعی درباره بهترین درمان موجود نبودیم. به منظور بررسی نقش دقیق ریتوکسیماب در درمان هموفیلی A اکتسابی، انجام کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترل شده مورد نیاز است، اما نادر بودن این بیماری مانع از برنامهریزی و اجرای این چنین کارآزماییهایی میشود. در حالی در انتظار به دست آوردن شواهد بهتر در این زمینه هستیم، افراد مبتلا به هموفیلی و پزشکان باید پایه تصمیمگیریهای خود را درباره درمان، بر مطالعات مشاهدهای بزرگتر و باروش انجام بهتر قرار دهند. این یک نسخه بهروز شده از یک مرور کاکرین است که قبلا منتشر شده است.