اختلالات نارسایی مغز استخوان شامل یک گروه ناهمگون از اختلالات است که از بین آنها سندرم میلودیسپلاستیک (MDS)، بزرگترین زیرگروه را تشکیل میدهد. سندرم میلودیسپلاستیک، عمدتا یک بیماری بین افراد مسن است، که در آن به بسیاری از افراد مسن، برای درمان کمخونی، گلبولهای قرمز خونی (RBC) آلوژنیک منظم (regular allogenic) تزریق میشود. با این حال، تزریق گلبول قرمز خون چندان بدون خطر نیست. علیرغم این که تزریق منظم، نقشی محوری در درمان این بیماران ایفا میکند، استراتژی تزریق بهینه گلبولهای قرمز (محدود (restrictive) در برابر آزاد (liberal))، در حال حاضر نامشخص است.
این مطالعه، برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی استراتژی تزریق گلبول قرمز به صورت محدود در مقابل آزاد در بیماران مبتلا به میلودیسپلازی، آنمی آپلاستیک و اختلالات نارسایی مغز استخوان به ارث رسیده یا مادرزادی، انجام گرفته است.
در این مطالعه، به منظور یافتن کارآزماییهای بالینی تصادفیسازی و کنترل شده (RCT) انجام شده، پایگاه کارآزماییهای بالینی ثبت شده کاکرین (CENTRAL؛ Cochrane Central Register of Controlled Trials)، (کتابخانه کاکرین (Cochrane Library)) (شماره 4، 2015)، Ovid MEDLINE (از سال 1946)، OVID EMBASE (از سال 1974) و EBSCO CINAHL (از سال 1937)، کتابخانه شواهد تزریق خون (Transfusion Evidence Library) (از سال 1980) و پایگاههای اطلاعاتی کارآزماییهای در حال انجام تا 26 می 2015 جستوجو شدند.
کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترل شده، شامل بیماران مبتلا به اختلالات بلندمدت نارسایی مغز استخوان که نیاز به تزریق خون آلوژنیک دارند و بیماری آنها به طور فعال با استفاده از پیوند سلولهای بنیادی خونساز یا شیمیدرمانی فشرده، درمان نشده است.
در این مطالعه از روششناسی مروری استاندارد کاکرین استفاده شده است. یک نویسنده در ابتدا تمام منابع را بررسی کرد و هرکدام را که به طور آشکار ارتباطی به موضوع نداشت و یا تکراری بود، حذف کرد. سپس دو نویسنده به طور مستقل از هم، تمام چکیدههای مقالات را که با استفاده از استراتژی جستوجوی مروری شناسایی شده بودند، برای مشخص کردن مرتبط بودن آنها بررسی کردند. دو نویسنده به طور مستقل از هم، متن کامل همه مقالات را که به طور بالقوه مرتبط با این مطالعه بودند، از نظر مناسب بودن بررسی کرده، استخراج دادهها را تکمیل و مطالعات را از نظر داشتن خطر سوگیری (risk of bias)، با استفاده از ابزار سنجش خطر سوگیری در گروه همیاری کاکرین، ارزیابی کردند.
در این مطالعه، یک کارآزمایی (شامل 13 شرکتکننده) انجام شده و سه کارآزمایی در حال انجام شناسایی شد که استراتژیهای تزریق گلبول قرمز خون را در افراد مبتلا به سندرم میلودیسپلاستیک ارزیابی میکند.
کیفیت شواهد برای پیامدهای مختلف با توجه به روش GRADE، بسیار پایین بود.
در یکی از مطالعات انتخاب شده، شرکتکنندگان به صورت تصادفی به گروههای تزریق محدود (پایه تزریق هموگلوبین (Hb) کمتر از 72g/L؛ تعداد 8 شرکتکننده) یا آزاد (پایه Hb کمتر از 96g/L؛ تعداد 5 شرکتکننده) تخصیص داده شدند. شواهد کافی برای تعیین تفاوت در تمام علل مرگ و میر وجود نداشت (خطر نسبی (RR): 0.13؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 0.01 تا 2.32؛ 1 کارآزمایی تصادفیسازی و کنترل شده؛ 13 شرکتکننده؛ شواهد با کیفیت بسیار پایین). شواهد کافی برای تعیین تفاوت در تعداد تزریق گلبولهای قرمز خون وجود نداشت (1 کارآزمایی تصادفیسازی و کنترل شده؛ با 13 شرکتکننده؛ 1.8 واحد در هر بیمار در هر ماه در گروه آزاد؛ در مقایسه با 0.8 در گروه محدود؛ انحراف استاندارد گزارش نشده بود؛ شواهد با کیفیت بسیار پایین). هیچ عوارضی مربوط به کمخونی گزارش نشده (نارسایی قلبی) و هیچ گزارشی از تاثیر آن بر سطح فعالیت وجود ندارد. این مطالعه هیچ گزارشی درباره مرگ و میر ناشی از خونریزی، عفونت، واکنش به تزریق و یا میزان اضافی آهن، کیفیت زندگی، کیفیت و طول بستری شدن در بیمارستان، عفونتهای جدی (نیاز به ورود به بیمارستان)، یا خونریزی شدید (به عنوان مثال، درجه 3 ( یا معادل آن) و یا بالاتر با توجه به مقیاس WHO/CTCAE)، منتشر نکرده است.
این بررسی نشان میدهد که در حال حاضر، برای توصیه درباره استراتژی خاص تزریق برای بیماران تحت درمان حمایتی مبتلا به نارسایی مغز استخوان، شواهد کافی وجود ندارد. یک کارآزمایی تصادفیسازی و کنترل شده که در این بررسی گنجانده شده، تنها به صورت یک چکیده منتشر شده و تنها شامل 13 شرکتکننده است. برای توسعه استراتژی بهینه تزریق برای این بیماران، کارآزماییهای تصادفیسازی شده بیشتری با روشهای قوی تر مورد نیاز است. به خصوص با توجه به این که بروز اختلالات نارسایی مغز استخوان، سندرم میلودیسپلاستیک (MDS) در گروه اصلی، با افزایش سن افراد افزایش مییابد.