بیماری سلول داسیشکل یکی از رایجرین و جدیترین اختلالات ژنتیکی در جهان است. این اختلال به طور کلی به دو فنوتیپ بالینی متمایز قابل تقسیم است که به صورت یکی از دو حالت همولیز (haemolysis) یا انسداد عروقی (vaso-occlusion) خود را نشان میدهد. درد، شایعترین علامت انسداد عروقی و انعقاد خون یک پدیده پاتوژنیک شناختهشده در افراد مبتلا به بیماری سلول داسیشکل است. هپارین با وزن مولکولی پایین ممکن است به واسطه اثرضدانعقادی خود، بتوانند این وضعیت انعقادپذیری را کنترل کنند. این مطالعه مروری یک نسخه بهروزشده از نسخه منتشر شده قبلی این مطالعه است.
ارزیابی اثرات هپارین با وزن مولکولی پایین در مدیریت بحرانهای انسداد عروقی در افراد مبتلا به بیماری سلول داسیشکل.
برای این مطالعه مروری، مرکز ثبت کارآزماییهای هموگلوبینوپاتی گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies Trials Register)شامل منابع شناساییشده در جستوجوهای جامع به عمل آمده در پایگاههای اطلاعاتی الکترونیک را جستوجو کردیم. ما همچنین به منظور یافتن کارآزماییهای در حال اجرا، در کتب چکیده مقالات کنفرانسها و چندین مرکز آنلاین ثبت کارآزماییها به جستوجو پرداختیم.
تاریخ آخرین جستوجو در مرکز ثبت کارآزماییهای هموگلوبینوپاتی گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین: 28 سپتامبر .2015
کارآزماییهای بالینی تصادفیسازی و کنترل شده که به ارزیابی اثرات هپارین با وزن مولکولی پایین در مدیریت بحرانهای انسداد عروقی در افراد مبتلا به بیماری سلول داسیشکل پرداختهاند.
انتخاب مطالعات، استخراج دادهها، ارزیابی خطر سوگیری (risk of bias) و تحلیل به صورت کاملا مستقل توسط دو نفر از نویسندگان مطالعه مروری نظاممند انجام شدند.
دو مطالعه متشکل از 287 شرکتکننده انتخاب شد. یک مطالعه (با خطر سوگیری کلی نامشخص تا بالا) 253 شرکتکننده را در بر میگرفت و کیفیت شواهد بیشتر نتایج بسیار پایین بود. این مطالعه اینگونه گزارش کرده بود که شدت درد در گروه دریافتکننده تینزاپارین (tinzaparin) در مقایسه با گروه دریافتکننده پلاسبو، در روز دوم و سوم (0.05 > P؛ تحلیل واریانس ((ANOVA) و در روز چهارم (0.05 ((ANOVA) ؛P < کمتر بوده است. بر اساس نتیجه اندازهگیری بر مبنای مقیاس عددی درد، تیزاپارین منجر به تخفیف سریعتر درد میشود. میانگین تفاوت در رابطه با مدت بحرانهای درد در 1.78 - روز، به نفع گروه دریافتکننده تینزاپارین، به لحاظ آماری مهم بود (95% فاصله اطمینان :(CI) 1.94 - تا 1.62 - ). تعداد روزهای بستری در بیمارستان در شرکتکنندههایی که با تینزاپارین درمان شده بودند، نسبت به شرکتکنندههای تحت درمان با پلاسبو، با میانگین تفاوت 4.98 - از نظر تعداد روز، به لحاظ آماری به طور معناداری کمتر بوده است (95% فاصله اطمینان (CI): 5.48 - تا 4.48 - ). دو مورد خونریزی خفیف به عنوان عوارض جانبی در گروه تحت درمان با تینزاپارین گزارش شد، در حالی که در گروه تحت درمان با پلاسبو هیچ موردی در این خصوص گزارش نشد. دومین مطالعه (با خطر نامشخص سوگیری) که دربرگیرنده 34 شرکتکننده بود، یک خلاصه مقاله ارائهشده در کنفرانس با دادههای محدود بود و تنها یکی از نتایج از پیش تعریف شده مطالعه مروری نظاممند (شدت درد) را گزارش کرده بود. شدت درد گزارش شده بر مبنای مقیاس آنالوگ بصری، بعد از یک روز در گروه تحت درمان با دالتپارین (dalteparin) در مقایسه با گروه تحت درمان با پلاسبو (با میانگین تفاوت 1.30 - ) به میزان بیشتری کاهش یافته بود (95% فاصله اطمینان (CI): 1.60 - تا 1.00 - ؛ با کیفیت شواهد بسیار پایین). مهمترین علل ارزیابی کیفیت شواهد در سطح پایین، خطر جدی سوگیری و عدم دقت بوده است (به دلیل کوچک بودن اندازه نمونه یا پایین بودن میزان عود عوارض).
بر اساس نتایج به دست آمده از دو مطالعه، شواهد برای تأیید یا رد اثربخشی هپارین با وزن مولکولی پایین در افراد مبتلا به سلول داسیشکل کامل نیست. بحرانهای انسداد عروقی برای افراد مبتلا به سلول داسیشکل بسیار ناتوانکننده است. بنابراین، کماکان لازم است به منظور تأیید یا رد نتایج این مطالعه واحد، مطالعات کنترلشده با پلاسبو با سایر انواع هپارینها با وزن مولکولی پایین که خوب طراحی شده و شرکتکنندهها با ژنوتیپهای متفاوتی را از بیماری سلول داسیشکل شامل شوند، انجام شوند.