بیماری سیکلسل یکی از شایع ترین بیماریهای ژنتیکی است. بحرانهای سیکلسل که در آنها سلولهای نامنظم و دهیدراته باعث مسدود شدن عروق خونی میشود، با اپیزودهای درد شناخته میشوند. درمان عموما درمان حمایتی و علامتی است. مطالعات آزمایشگاهی با پیراستام نشانگر این است که این دارو قدرت بازدارندگی و معکوس کردن روند داسی شدن سلولهای قرمز خون را دارد. این مطالعه مروری نسخه بهروز شده مطالعهای است که قبلا در کاکرین منتشر شده است.
بررسی اثربخشی پیراستام برای کاهش بروز بحرانهای دردناک سیکلسل.
مرکز ثبت کارآزماییهایی هموگلوبینوپاتی گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies Trials Register) را که شامل منابع شناسایی شده از جستوجوهای الکترونیکی و دستی پایگاه اطلاعاتی از مجلات مرتبط و چکیده مجموعه مقالات کنفرانسها بود، جستوجو کردیم.
آخرین جستوجوی مراکز ثبت کارآزماییهای هماگلوبینوپاتیها، 21 سپتامبر 2015 میباشد.
کارآزماییهای تصادفیسازی و کنترل شده که تجویز خوراکی پیراستام را با پلاسبو یا مراقبتهای استاندارد در افراد از کلیه گروههای سنی و هر دو جنس مبتلا به بیماری سیکلسل مقایسه میکند.
دو نویسنده به طور مستقل از هم کیفیت کارآزماییها و دادههای گردآوری شده را بررسی کردند. با نویسندگان کارآزماییها برای دادههای بیشتر تماس گرفته و دادههای عوارض جانبی از کارآزماییها گردآوری شد.
سه کارآزمایی با 169 شرکتکننده در این مطالعه مروری جای گرفتند. مقادیر محدودی از دادهها که در راستای پیامدهای اولیه و برخی از پیامدهای ثانویه بود، ارائه شد اما دادهها ناقص بودند و برمبنای مفروضات غیرمعتبر استفاده شده در ارزیابی نتایج بنا شده بودند. یک کارآزمایی کاهش شمار بحرانهای درد و وخامت آنها را با مداخله فعال در مقابل پلاسبو نشان داده بود اما هیچ دادهای را که این نتایج را تایید کند، ارائه نکرده بود. اگرچه در یک مطالعه تفاوت معناداری در میزان روزهای بستری بودن در بیمارستان بین پیراستام و پلاسبو وجود نداشت (0.87 = P) ، تناقضات در کرایتریاهای لازم برای بستری شدن در خلال بحرانهای سیکلسل اجازه نتیجهگیری درست را نمیداد. دو کارآزمایی رضایت شرکتکنندگان را از پیراستام گزارش کرده بودند اما هیچ جزئیاتی در مورد اینکه این رضایت چطور ارزیابی شده، ارائه نکرده بودند. هیچ گزارشی از سمیت یا عوارض جانبی با پیراستام بجز تجربه سرگیجه در یکی از شرکتکنندگان ارائه نشد.
تعداد کم کارآزماییهای گردآوری شده و کیفیت ضعیف روششناسی آنها، شواهد معتبر ناکافی را برای استفاده از این دارو برای کاهش بروز بحرانهای دردناک بیماری داسیشکل فراهم کردند.
ما جستوجوی خود را ادامه خواهیم داد تا کارآزماییهای بالقوه مرتبط را بیابیم، بهرحال، ما قصد نداریم تا سایر بخشهای بررسی را تا زمانی که کارآزماییهای جدید منتشر نشوند، بهروز کنیم.