<?xml version="1.0" encoding="UTF-8"?> <COCHRANE_REVIEW_TRANSLATION ID="" LANGUAGE="fa-IR" SL_CONTEXT="" SOURCE_ID="" VERSION_NO="" XML_VERSION="2"> <REVIEW_METADATA DOI="10.1002/14651858.CD010822.pub3" GROUP_ID="" ID="" PUBLICATION_STATUS="" STAGE="R" STATUS="A" TYPE="INT" VERSION_NO=""> <AUTHORS>Akshay Sharma, Manu Easow Mathew, Vasumathi Sriganesh, Ulrike M Reiss</AUTHORS> <ORIGINAL_TITLE>Gene therapy for haemophilia</ORIGINAL_TITLE> <ASSESSED_UP_TO_DATE DAY="18" MONTH="08" YEAR="2016"/> <PUBLISHED_ONLINE DAY="" MONTH="12" YEAR="2016"/> <CITATION_LAST_CHANGED ISSUE_NO="" YEAR=""/> </REVIEW_METADATA> <TITLE LABEL="Review Title">ژن‌درمانی برای هموفیلی</TITLE> <SUMMARY> <SUMMARY_TITLE LABEL="Summary Title"><h3>ژن‌درمانی برای هموفیلی</h3></SUMMARY_TITLE> <SUMMARY_BODY LABEL="Summary"> <P><p><B>سوال مطالعه مروری</B></p> <p>ما شواهد را درباره ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی در درمان مبتلایان به هموفیلی A یا هموفیلی B بررسی کردیم.</p> <p><B>پیشینه</B></p> <p>هموفیلی نوعی اختلال خونریزی دهنده است که توسط ژن‌های معیوب ایجاد شده و پروتئین‌های غیرطبیعی لخته کننده خون را تولید می‌کند. ژن‌درمانی این ژن‌های معیوب را اصلاح کرده یا با ژن‌های طبیعی جایگزین می‌کند. ما به دنبال کارآزمایی‌هایی بودیم که از این رویکرد اصلاح یا جایگزینی ژن‌های معیوب برای تولید پروتئین‌های طبیعی لخته کننده خون در درمان هموفیلی استفاده کردند. این یک به‌روز‌رسانی از مرور کاکرین منتشر شده است.</p> <p><B>تاریخ جست‌وجو</B></p> <p>شواهد تا این تاریخ به‌روز هستند: 17 اپریل 2020.</p> <p><B>نتایج کلیدی</B></p> <p>ما هیچ کارآزمایی‌ای را پیدا نکردیم که به ارائه شواهد قابل اطمینان در مورد خطرات یا مزایای ژن‌درمانی برای هموفیلی پرداخته باشند. نیاز به انجام کارآزمایی‌هایی وجود دارد که امکان‌سنجی، موفقیت و خطرات طولانی‌مدت ژن‌درمانی را برای افراد مبتلا به هموفیلی ارزیابی کنند.</p></P> </SUMMARY_BODY> </SUMMARY> <ABSTRACT> <ABS_BACKGROUND LABEL="Abstract Background"> <P>هموفیلی نوعی اختلال ژنتیکی است که با خونریزی خودبه‌خودی یا برانگیخته شده و اغلب کنترل نشده، در مفاصل، ماهیچه‌ها و دیگر بافت‌های نرم مشخص می‌شود. روش‌های درمانی فعلی گران و چالش‌برانگیز بوده و شامل استفاده منظم از عوامل لخته کننده است. ژن‌درمانی برای هموفیلی یک روش درمانی علاج‌بخش است که در حال حاضر تحت بررسی قرار دارد. این یک به‌روز‌رسانی از مرور کاکرین منتشر شده است.</P> </ABS_BACKGROUND> <ABS_OBJECTIVES LABEL="Abstract Objectives"> <P>ارزیابی ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی در درمان افراد مبتلا به هموفیلی A یا B.</P> </ABS_OBJECTIVES> <ABS_SEARCH_STRATEGY LABEL="Abstract Search Strategy"> <P><p>ما پایگاه ثبت کارآزمایی‌های کوآگولوپاتی‌های گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین را جست‌وجو کردیم که متشکل از جست‌وجوها در بانک‌های اطلاعاتی الکترونیکی و جست‌وجوی دستی در مجلات و کتاب چکیده مقالات کنفرانس‌ها بود. ما همچنین فهرست منابع مقالات و مرورهای مرتبط را جست‌وجو کردیم.</p> <p>تاریخ آخرین جست‌وجو: 17 اپریل 2020.</p></P> </ABS_SEARCH_STRATEGY> <ABS_SELECTION_CRITERIA LABEL="Abstract Selection Criteria"> <P>کارآزمایی‌های واجد شرایط شامل کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی شده یا شبه‐تصادفی‌سازی شده، از جمله کارآزمایی‌های بالینی کنترل شده بودند که به مقایسه ژن‌درمانی (با یا بدون درمان استاندارد) با درمان استاندارد (جایگزینی فاکتور) یا سایر روش‌های درمانی «علاج‌بخش» مانند پیوند سلول‌های بنیادی برای افراد مبتلا به هموفیلی A یا B و در تمام سنین پرداختند که مهار کننده فاکتور VIII یا IX ندارند.</P> </ABS_SELECTION_CRITERIA> <ABS_DATA_COLLECTION LABEL="Abstract Data Collection"> <P>هیچ کارآزمایی‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی، مطابق با معیارهای ورود به مطالعه، شناسایی نشد.</P> </ABS_DATA_COLLECTION> <ABS_RESULTS LABEL="Abstract Results"> <P>هیچ کارآزمایی‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی، مطابق با معیارهای ورود به مطالعه، شناسایی نشد.</P> </ABS_RESULTS> <ABS_CONCLUSIONS LABEL="Abstract Conclusions"> <P>هیچ کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی یا شبه‐تصادفی‌سازی شده‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی شناسایی نشد. بنابراین، ما قادر به تعیین ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی برای هموفیلی نیستیم. ژن‌درمانی برای هموفیلی هنوز در مرحله تحقیقات بالینی است و برای ارزیابی امکان‌سنجی، موفقیت و خطرات طولانی‌مدت ژن‌درمانی برای مبتلایان به هموفیلی، نیاز به کارآزمایی‌های بالینی با طراحی خوب است.</P> </ABS_CONCLUSIONS> </ABSTRACT> <TRANSLATION_NOTES LABEL="Translation Notes"> <P>ترجمه شده توسط مرکز همکار کاکرین ایران</P> </TRANSLATION_NOTES> </COCHRANE_REVIEW_TRANSLATION>