سه شنبه 18 اردیبهشت 1403
جلد 2018 -
جلد 2018 - صفحات 0-0 |
برگشت به فهرست نسخه ها
Download citation:
BibTeX | RIS | EndNote | Medlars | ProCite | Reference Manager | RefWorks
Send citation to:
BibTeX | RIS | EndNote | Medlars | ProCite | Reference Manager | RefWorks
Send citation to:
Abiola Olowoyeye, Charles I Okwundu. Gene therapy for sickle cell disease. 3 2018; 2018
URL: http://cochrane.ir/article-1-2527-fa.html
URL: http://cochrane.ir/article-1-2527-fa.html
پیشینه
بیماری سلول داسی‌شکل شامل گروهی از اختلالات ژنتیکی است که با حضور حداقل یک آلل هموگلوبین S (Hb S) و یک آلل غیرطبیعی دوم شکل می‌گیرد که می‌تواند اجازه پلیمریزاسیون غیرطبیعی هموگلوبین را داده و منجر به اختلال علامت‌دار شود.
اختلالات اتوزومال مغلوب (مثل بیماری سلول داسی‌شکل)، نامزدهای خوبی برای ژن‌درمانی هستند، زیرا می‌توان فقط با یک کپی نرمال از ژن جهش‌یافته، در سلول‌های بیمار یک فنوتیپ طبیعی را دوباره بازسازی کرد. این یک به‌روزرسانی از یک مرور کاکرین است قبلا منتشر شده است.
اختلالات اتوزومال مغلوب (مثل بیماری سلول داسی‌شکل)، نامزدهای خوبی برای ژن‌درمانی هستند، زیرا می‌توان فقط با یک کپی نرمال از ژن جهش‌یافته، در سلول‌های بیمار یک فنوتیپ طبیعی را دوباره بازسازی کرد. این یک به‌روزرسانی از یک مرور کاکرین است قبلا منتشر شده است.
اهداف
اهداف این مرور عبارتند از:
- تعیین اینکه آیا ژن‌درمانی می‌تواند باعث بهبود بقا و پیشگیری از نشانه‌ها و عوارض مرتبط با بیماری سلول داسی‌شکل شود.
- بررسی خطرات ناشی از ژن‌درمانی در برابر پتانسیل منافع طولانی‌مدت آن برای افراد مبتلا به بیماری سلول داسی‌شکل.
- تعیین اینکه آیا ژن‌درمانی می‌تواند باعث بهبود بقا و پیشگیری از نشانه‌ها و عوارض مرتبط با بیماری سلول داسی‌شکل شود.
- بررسی خطرات ناشی از ژن‌درمانی در برابر پتانسیل منافع طولانی‌مدت آن برای افراد مبتلا به بیماری سلول داسی‌شکل.
روش های جستجو
ما پایگاه ثبت کارآزمایی‌های بالینی گروه هموگلوبینوپاتی‌های گروه فیبروز کیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین را جست‌وجو کردیم، که شامل منابع شناسایی شده از جست‌وجوهای جامعه در پایگاه‌های اطلاعاتی الکترونیکی و جست‌وجو در مجلات مرتبط و کتاب خلاصه‌مقالات کنفرانس‌ها بود.
تاریخ جدیدترین جست‌وجو در پایگاه ثبت کارآزمایی‌های گروه هموگلوبینوپاتی‌ها: 19 جولای 2018.
تاریخ جدیدترین جست‌وجو در پایگاه ثبت کارآزمایی‌های گروه هموگلوبینوپاتی‌ها: 19 جولای 2018.
معیارهای انتخاب
همه کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی یا شبه‌تصادفی‌سازی شده (از جمله هر کارآزمایی مرتبط فاز 1، 2 یا 3) از ژن‌درمانی برای همه افراد مبتلا به بیماری سلول داسی‌شکل، صرف‌نظر از سن یا شرایط.
گردآوری و تحلیل داده‌ها
هیچ کارآزمایی از ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‌شکل پیدا نشد.
نتایج اصلی
هیچ کارآزمایی از ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‌شکل گزارش نشد.
نتیجه‌گیری‌های نویسندگان
هیچ کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی یا شبه‌تصادفی‌سازی شده از ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‌شکل گزارش نشده است. بنابراین، هیچ نتیجه‌گیری عینی یا توصیه‌ای را در بالین نمی‌توان در مورد ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‌شکل داشت. این مرور سیستماتیک نیاز را به کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده با طراحی خوب، برای ارزیابی فواید و خطرات ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‌شکل، نشان داد.
خلاصه به زبان ساده
ژن‌درمانی برای بیماری سلول داسی‌شکل
سوال مطالعه مروری
ما شواهد را در مورد اثربخشی و ایمنی ژن‌درمانی در میزان بقا و پیشگیری از علایم و عوارض مرتبط با بیماری سلول داسی‌شکل مرور کردیم.
پیشینه
بیماری سلول داسی‌شکل زمانی ظاهر می‌شود که یک کودک ژن معیوب را برای تولید هموگلوبین از هر دو والدین به ارث می‌برد. این یک بیماری است که مرتبط با بیماری مداوم از سال‌های اول زندگی بوده و اغلب منجر به مرگ زودهنگام، در مقایسه با جمعیت عمومی می‌شود. ژن‌درمانی این ژن معیوب را با آن‌هایی که طبیعی است، جایگزین می‌کند.
زمان انجام پژوهش
شواهد تا 19 جولای 2018 به‌روز هستند.
نتایج اصلی
ما کارآزمایی‌هایی را جست‌وجو کردیم که از رویکرد جایگزینی ژن‌های معیوب برای تولید هموگلوبین با ژن‌های سالم در درمان بیماری سلول داسی‌شکل استفاده کرده بودند. ما هیچ کارآزمایی‌ای را نیافتیم که منجر به ارائه شواهد قابل اعتماد در مورد خطرات یا منافع ژن‌درمانی برای این وضعیت شود. نیاز به کارآزمایی‌هایی وجود دارد که مزایا یا خطرات ناشی از ژن‌درمانی را برای بیماری سلول داسی‌شکل بررسی کنند.
ما شواهد را در مورد اثربخشی و ایمنی ژن‌درمانی در میزان بقا و پیشگیری از علایم و عوارض مرتبط با بیماری سلول داسی‌شکل مرور کردیم.
پیشینه
بیماری سلول داسی‌شکل زمانی ظاهر می‌شود که یک کودک ژن معیوب را برای تولید هموگلوبین از هر دو والدین به ارث می‌برد. این یک بیماری است که مرتبط با بیماری مداوم از سال‌های اول زندگی بوده و اغلب منجر به مرگ زودهنگام، در مقایسه با جمعیت عمومی می‌شود. ژن‌درمانی این ژن معیوب را با آن‌هایی که طبیعی است، جایگزین می‌کند.
زمان انجام پژوهش
شواهد تا 19 جولای 2018 به‌روز هستند.
نتایج اصلی
ما کارآزمایی‌هایی را جست‌وجو کردیم که از رویکرد جایگزینی ژن‌های معیوب برای تولید هموگلوبین با ژن‌های سالم در درمان بیماری سلول داسی‌شکل استفاده کرده بودند. ما هیچ کارآزمایی‌ای را نیافتیم که منجر به ارائه شواهد قابل اعتماد در مورد خطرات یا منافع ژن‌درمانی برای این وضعیت شود. نیاز به کارآزمایی‌هایی وجود دارد که مزایا یا خطرات ناشی از ژن‌درمانی را برای بیماری سلول داسی‌شکل بررسی کنند.
- ناشر: Wiley
- گروه ویراستاری:
- پیوند: پیوند به مقاله اصلی
پذیرش: 1397/4/28 | انتشار: 1397/8/25
