پنجشنبه 6 اردیبهشت 1403
جلد 2018 -
جلد 2018 - صفحات 0-0 |
برگشت به فهرست نسخه ها
Download citation:
BibTeX | RIS | EndNote | Medlars | ProCite | Reference Manager | RefWorks
Send citation to:
BibTeX | RIS | EndNote | Medlars | ProCite | Reference Manager | RefWorks
Send citation to:
John P Bourke, Teofila Bueser, Rosaline Quinlivan. Interventions for preventing and treating cardiac complications in Duchenne and Becker muscular dystrophy and X-linked dilated cardiomyopathy. 3 2018; 2018
URL: http://cochrane.ir/article-1-2202-fa.html
URL: http://cochrane.ir/article-1-2202-fa.html
پیشینه
دیستروفینوپاتی‌ها عبارتند از دیستروفی عضلانی دوشن (DMD ؛Duchenne muscular dystrophy)، دیستروفی عضلانی بیکر (BMD ؛Becker muscular dystrophy) و کاردیومیوپاتی دیلاته شده X‐linked یا (X‐linked dilated cardiomyopathy (XLDCM. در سال‌های اخیر، مدیریت چندرشته‌ای همزمان برای این بیماری‌ها، کیفیت مراقبت‌ها را بهبود بخشید، استفاده زودهنگام از کورتیکواستروئید برای طولانی‌کردن به حرکت افتادن مستقل و استفاده معمول از ونتیلاسیون غیرتهاجمی به‌طور معناداری بقا را افزایش داد. هدف بعدی برای بهبود پیامدها عبارت بود از بهینه‌سازی درمان‌ها برای تأخیر در شروع یا کند کردن پیشرفت درگیری قلبی و در نتیجه بقای طولانی‌مدت بیشتر.
اهداف
ارزیابی اثرات مداخلات برای پیشگیری یا درمان درگیری قلب در DMD؛ BMD و XLDCM با استفاده از معیارهای تغییر در عملکرد قلب طی شش ماه.
روش های جستجو
در 16 اکتبر 2017، ما پایگاه ثبت تخصصی گروه عصبی‌عضلانی در کاکرین؛ CENTRAL؛ MEDLINE و Embase؛ در 12 دسامبر 2017، ما دو پایگاه ثبت کارآزمایی‌های بالینی را جست‌وجو کردیم. ما هم‌چنین مجموعه مقالات کنفرانس‌هاا و کتاب‌شناختی‌ها را جست‌وجو کردیم.
معیارهای انتخاب
ما فقط کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل شده (RCTs ؛randomised controlled trails)، شبه RCTها و کارآزمایی‌های متقاطع تصادفی‌سازی شده را برای ورود در نظر گرفتیم. در این بحث، مطالعات باز، مطالعات مشاهده‌ای طولی و گزارش‌های موارد فردی را مورد بررسی قرار دادیم اما فقط مطالعاتی را مورد بحث قرار دادیم که تشخیص، مداخله، پیش‌درمان و وضعیت پس از درمان را به اندازه کافی شرح داده و حداقل شش ماه پیگیری را ادامه دادند.
گردآوری و تحلیل داده‌ها
دو نویسنده به صورت جداگانه عناوین و چکیده مقالات شناسایی‌شده را از طریق جست‌وجو مرور کرده و استخراج داده‌ها را انجام دادند. هر سه نویسنده به‌طور مستقل خطر سوگیری (bias) را ارزیابی کرده، نتایج را مقایسه کردند، و تصمیم گرفتند که کدام کارآزمایی‌ها معیارهای ورود را دارند. آنها قطعیت شواهد را با استفاده از معیارهای سیستم GRADE (نظام درجه‌بندی کیفیت شواهد و قدرت توصیه‌ها) ارزیابی کردند.
نتایج اصلی
ما پنج مطالعه (N = 205) را در این مرور انتخاب کردیم؛ چهار مطالعه فقط شرکت‌کنندگان مبتلا به DMD و یک مطالعه شرکت‌کنندگان مبتلا به DMD یا BMD را انتخاب کردند. تمام مطالعات مداخلات مختلف را مورد بررسی قرار دادند، و انجام متاآنالیز (meta‐analysis) امکان‌پذیر نبود. ما هیچ مطالعه‌ای را در رابطه با XLDCM نیافتیم. هیچ‌کدام از این کارآزمایی‌ها عملکرد قلبی را به صورت وضعیت قلبی بهبود یافته یا پایدار در مقابل وضعیت بدتر شونده گزارش نکردند.
اولین قسمت تصادفی‌سازی شده یک مطالعه دو بخشی درباره پریندوپریل (N = 28) در مقابل دارونما (N = 27) در پسران مبتلا به DMD با عملکرد طبیعی قلب در ابتدای مطالعه، در تعداد شرکت‌کنندگان دارای کسر جهشی بطن چپ (LVEF%) کم‌تر از 45% پس از سه سال درمان تفاوتی را نشان نداد (1 = n در هر گروه؛ خطر نسبی (RR): 1.04؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 0.07 تا 15.77). این نتیجه به دلیل محدودیت‌های مطالعه، غیرمستقیم بودن و عدم دقت نامشخص است. در یک مطالعه غیرتصادفی‌سازی شده پیگیری شده، پس از 10 سال، در بیشتر شرکت‌کنندگان که از ابتدا دارونما دریافت کردند LVEF% کاهش یافت (کم‌تر از 45%). نرخ عوارض جانبی بین گروه دارونما و گروه درمان مشابه بود (شواهد با قطعیت پایین).
یک مطالعه به مقایسه درمان با لیزینوپریل در مقابل لوزارتان در 23 پسر پرداخت که به تازه‌گی مبتلا به کاردیومیوپاتی دوشن تشخیص داده شدند و نشان داد که پس از 12 ماه، هر دو به یک اندازه در حفظ یا بهبود LVEF% موثر بودند (لیزینوپریل: 54.6% (انحراف استاندارد (SD): 5.19)؛ لوزارتان: 55.2% (SD: 7.19)؛ میانگین تفاوت (MD): −0.60؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 6.67- تا 5.47؛ 16 = N). قطعیت شواهد به دلیل عدم دقت بسیار جدی و محدودیت‌های مطالعه (خطر سوگیری) بسیار پایین بود. دو شرکت‌کننده در گروه لوزارتان به علت عوارض جانبی از مطالعه خارج شدند: در یک شرکت‌کننده واکنش آلرژیک پیشرفت کرد، و شرکت‌کننده دوم با کاهش کسر جهشی بالاتر از 10% از استاندارد ایمنی فراتر رفت. نویسندگان هیچ عارضه جانبی دیگری را راجع به دارو گزارش نکردند (22 = N؛ شواهد با قطعیت بسیار پایین).
یک مطالعه که به مقایسه ایدبنون در مقابل دارونما در 21 پسر مبتلا به DMD پرداخت، تفاوت اندکی را در میانگین تغییر عملکرد قلب بین دو گروه از ابتدا تا ماه 12 نشان نداد؛ برای کاهش فراکشنال، میانگین تغییر در گروه ایدبنون 4.1% (4.1 = SD) و در گروه دارونما 1.6% (2.6 = SD) بود (MD: 0.20-%؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 3.07- تا 2.67؛ 21 = N)، و برای کسر جهشی، میانگین تغییر در گروه ایدبنون −1.9% (9.8 = SD) و در گروه دارونما 0.4% (5.5 = SD) بود (MD: 2.30-%؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 9.18- تا 4.58؛ 21 = N). قطعیت شواهد به دلیل محدودیت‌های مطالعه و عدم دقت بسیار جدی بسیار پایین بود. عوارض جانبی گزارش شده در بین گروه‌های درمان و دارونما مشابه بود (شواهد با قطعیت پایین).
یک مطالعه کنترل شده چندمرکزی، اپلرنون یا دارونما را در 42 بیمار مبتلا به DMD به کاردیومیوپاتی زودهنگام اضافه کرد اما عملکرد بطن چپ را که در حال حاضر با درمان ACEI یا ARB ایجاد شدند، حفظ کرد. نتایج نشان داد که اپلرنون نرخ کاهش کشش پیرامونی (circumferential strain) بطن چپ ارزیابی شده را توسط رزونانس مغناطیسی (MR) در 12 ماه نشان می‌دهد (میانه گروه اپلرنون: 1.0%؛ دامنه میان‌برها (IQR): 0.3 تا −2.2؛ میانه گروه دارونما: 2.2%؛ IQR: 3.1 تا −3.1%؛ 0.020 = P). میانه کاهش در LVEF در طول همان دوره نیز در گروه اپلرنون (−1.8%؛ IQR: −2.9 تا 6.0) کم‌تر از گروه دارونما بود (−3.7%؛ IQR: −10.8 تا 1.0؛ 0.032 = P). ما قطعیت شواهد را به دلیل محدودیت‌های مطالعه و عدم دقت جدی تا بسیار پایین کاهش دادیم. عوارض جانبی جدی در دو بیمار دریافت‌کننده دارونما گزارش شد اما در گروه درمان هیچ عارضه‌ای گزارش نشد (شواهد با قطعیت بسیار پایین).
یک مطالعه تصادفی‌سازی و کنترل شده با دارونما در مورد هورمون رشد زیر پوستی در 16 شرکت‌کننده مبتلا به DMD یا BMD، پس از سه ماه درمان، افزایش توده بطن چپ را نشان داد اما بهبود قابل‌توجهی در عملکرد قلب وجود نداشت. قطعیت شواهد به علت عدم دقت، غیرمستقیم بودن و محدودیت‌های مطالعه بسیار پایین بود. هیچ عارضه جانبی بالینی قابل‌توجهی وجود نداشت (شواهد با قطعیت بسیار پایین).
برخی از مطالعات در معرض خطر سوگیری قرار داشتند و همه آنها کوچک بودند. بنابراین، اگرچه شواهد اندکی از داده‌های غیرتصادفی‌سازی شده برای حمایت از استفاده پروفیلاکتیک از پریندوپریل برای محافظت از قلب در برابر کاردیومیوپاتی قابل تشخیص وجود دارد و برای لیزینوپریل پریل یا لوزارتان به همراه اپلرنون کاردیومیوپاتی یک بار قابل تشخیص است، قطعیت این موضوع باید بسیار پایین در نظر گرفته شود. یافته‌های به دست آمده از مطالعات غیرتصادفی‌سازی شده، که بعضی از آنها طولانی‌مدت بوده‌اند، منجر به استفاده از این داروها در طبابت بالینی روزانه شده است.
اولین قسمت تصادفی‌سازی شده یک مطالعه دو بخشی درباره پریندوپریل (N = 28) در مقابل دارونما (N = 27) در پسران مبتلا به DMD با عملکرد طبیعی قلب در ابتدای مطالعه، در تعداد شرکت‌کنندگان دارای کسر جهشی بطن چپ (LVEF%) کم‌تر از 45% پس از سه سال درمان تفاوتی را نشان نداد (1 = n در هر گروه؛ خطر نسبی (RR): 1.04؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 0.07 تا 15.77). این نتیجه به دلیل محدودیت‌های مطالعه، غیرمستقیم بودن و عدم دقت نامشخص است. در یک مطالعه غیرتصادفی‌سازی شده پیگیری شده، پس از 10 سال، در بیشتر شرکت‌کنندگان که از ابتدا دارونما دریافت کردند LVEF% کاهش یافت (کم‌تر از 45%). نرخ عوارض جانبی بین گروه دارونما و گروه درمان مشابه بود (شواهد با قطعیت پایین).
یک مطالعه به مقایسه درمان با لیزینوپریل در مقابل لوزارتان در 23 پسر پرداخت که به تازه‌گی مبتلا به کاردیومیوپاتی دوشن تشخیص داده شدند و نشان داد که پس از 12 ماه، هر دو به یک اندازه در حفظ یا بهبود LVEF% موثر بودند (لیزینوپریل: 54.6% (انحراف استاندارد (SD): 5.19)؛ لوزارتان: 55.2% (SD: 7.19)؛ میانگین تفاوت (MD): −0.60؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 6.67- تا 5.47؛ 16 = N). قطعیت شواهد به دلیل عدم دقت بسیار جدی و محدودیت‌های مطالعه (خطر سوگیری) بسیار پایین بود. دو شرکت‌کننده در گروه لوزارتان به علت عوارض جانبی از مطالعه خارج شدند: در یک شرکت‌کننده واکنش آلرژیک پیشرفت کرد، و شرکت‌کننده دوم با کاهش کسر جهشی بالاتر از 10% از استاندارد ایمنی فراتر رفت. نویسندگان هیچ عارضه جانبی دیگری را راجع به دارو گزارش نکردند (22 = N؛ شواهد با قطعیت بسیار پایین).
یک مطالعه که به مقایسه ایدبنون در مقابل دارونما در 21 پسر مبتلا به DMD پرداخت، تفاوت اندکی را در میانگین تغییر عملکرد قلب بین دو گروه از ابتدا تا ماه 12 نشان نداد؛ برای کاهش فراکشنال، میانگین تغییر در گروه ایدبنون 4.1% (4.1 = SD) و در گروه دارونما 1.6% (2.6 = SD) بود (MD: 0.20-%؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 3.07- تا 2.67؛ 21 = N)، و برای کسر جهشی، میانگین تغییر در گروه ایدبنون −1.9% (9.8 = SD) و در گروه دارونما 0.4% (5.5 = SD) بود (MD: 2.30-%؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 9.18- تا 4.58؛ 21 = N). قطعیت شواهد به دلیل محدودیت‌های مطالعه و عدم دقت بسیار جدی بسیار پایین بود. عوارض جانبی گزارش شده در بین گروه‌های درمان و دارونما مشابه بود (شواهد با قطعیت پایین).
یک مطالعه کنترل شده چندمرکزی، اپلرنون یا دارونما را در 42 بیمار مبتلا به DMD به کاردیومیوپاتی زودهنگام اضافه کرد اما عملکرد بطن چپ را که در حال حاضر با درمان ACEI یا ARB ایجاد شدند، حفظ کرد. نتایج نشان داد که اپلرنون نرخ کاهش کشش پیرامونی (circumferential strain) بطن چپ ارزیابی شده را توسط رزونانس مغناطیسی (MR) در 12 ماه نشان می‌دهد (میانه گروه اپلرنون: 1.0%؛ دامنه میان‌برها (IQR): 0.3 تا −2.2؛ میانه گروه دارونما: 2.2%؛ IQR: 3.1 تا −3.1%؛ 0.020 = P). میانه کاهش در LVEF در طول همان دوره نیز در گروه اپلرنون (−1.8%؛ IQR: −2.9 تا 6.0) کم‌تر از گروه دارونما بود (−3.7%؛ IQR: −10.8 تا 1.0؛ 0.032 = P). ما قطعیت شواهد را به دلیل محدودیت‌های مطالعه و عدم دقت جدی تا بسیار پایین کاهش دادیم. عوارض جانبی جدی در دو بیمار دریافت‌کننده دارونما گزارش شد اما در گروه درمان هیچ عارضه‌ای گزارش نشد (شواهد با قطعیت بسیار پایین).
یک مطالعه تصادفی‌سازی و کنترل شده با دارونما در مورد هورمون رشد زیر پوستی در 16 شرکت‌کننده مبتلا به DMD یا BMD، پس از سه ماه درمان، افزایش توده بطن چپ را نشان داد اما بهبود قابل‌توجهی در عملکرد قلب وجود نداشت. قطعیت شواهد به علت عدم دقت، غیرمستقیم بودن و محدودیت‌های مطالعه بسیار پایین بود. هیچ عارضه جانبی بالینی قابل‌توجهی وجود نداشت (شواهد با قطعیت بسیار پایین).
برخی از مطالعات در معرض خطر سوگیری قرار داشتند و همه آنها کوچک بودند. بنابراین، اگرچه شواهد اندکی از داده‌های غیرتصادفی‌سازی شده برای حمایت از استفاده پروفیلاکتیک از پریندوپریل برای محافظت از قلب در برابر کاردیومیوپاتی قابل تشخیص وجود دارد و برای لیزینوپریل پریل یا لوزارتان به همراه اپلرنون کاردیومیوپاتی یک بار قابل تشخیص است، قطعیت این موضوع باید بسیار پایین در نظر گرفته شود. یافته‌های به دست آمده از مطالعات غیرتصادفی‌سازی شده، که بعضی از آنها طولانی‌مدت بوده‌اند، منجر به استفاده از این داروها در طبابت بالینی روزانه شده است.
نتیجه‌گیری‌های نویسندگان
بر اساس شواهد موجود به دست آمده از RCTها، درمان زودهنگام با مهارکننده‌های ACE یا ARBها ممکن است برای افراد مبتلا به دیستروفیوپاتی مفید باشد؛ با این حال، قطعیت شواهد بسیار پایین است. شواهد با قطعیت بسیار پایین نشان می‌دهد که افزودن اپلرنون ممکن است منفعت بیش‌تری را در هنگام تشخیص کاردیومیوپاتی زودهنگام نتیجه دهد. هیچ اثر بالینی معنی‌داری برای هورمون رشد یا ایدبنون مشاهده نشد، اگر چه قطعیت شواهد نیز بسیار پایین است.
خلاصه به زبان ساده
پیشگیری و درمان عوارض قلب در دیستروفی عضلانی دوشن و بیکر و X مرتبط با کاردیومیوپاتی دیلاته
سوال مطالعه مروری
اثرات درمان‌های مورد استفاده برای پیشگیری یا درمان عوارض قلبی در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)، دیستروفی عضلانی بیکر (BMD) و کاردیومیوپاتی دیلاته شده X‐linked (XLDCM) چه هستند؟
پیشینه
برای اینکه عضلات به‌طور طبیعی کار کنند، وجود پروتئین دیستروفین ضروری است. DMD، BMD و XLDCM بیماری‌های عضلانی ارثی هستند که ناشی از تغییرات در ژنی ایجاد می‌شوند که تولید دیستروفین را کنترل می‌کند. افراد مبتلا به این بیماری‌ها دچار ضعف و سستی در عضلات می‌شوند. در قلب، فقدان دیستروفین سبب آسیب و زخم شدن عضلات می‌شود که در طول زمان منجر به نارسایی قلبی می‌شود. در نهایت دریچه‌های قلب بزرگ می‌شوند، که کاردیومیوپاتی دیلاته شده نامیده می‌شود. این عارضه جدی می‌تواند منجر به مرگ شود. تعدادی درمان احتمالی برای مشکلات قلب با این بیماری‌های عضلانی وجود دارد. یکی از گزینه‌ها کاهش حجم کار قلب با داروهایی است که فشار خون را پایین می‌آورند (مهارکننده‌های آنزیم مبدل آنژیوتانسین (angiotensin‐converting‐enzyme inhibitors)، مهارکننده‌های ACE) یا ضربان قلب را کند می‌کند (بتا بلوکرها یا ایوابرادین (ivabradine)). رویکرد دیگر کاهش آسیب عضلانی با آنتی‌اکسیدان‌ها (به عنوان مثال ایدبنون) یا داروهایی است که التهاب را هدف قرار می‌دهند (مانند کورتیکواستروئیدها). اخیرا، داروهایی که دیستروفین را افزایش می‌دهند توسعه یافته‌اند، از جمله آتالورن (ataluren) و اتپلیرسن (eteplirsen).
ویژگی‌های مطالعه
نویسندگان مرور کاکرین همه مطالعات مربوطه را برای پاسخ به سوال مطالعه مروری خود گردآوری کردند. آنها به دنبال کارآزمایی‌هایی بودند که به بررسی پیشگیری یا درمان عوارض قلب در افراد مبتلا به DMD، BMD یا XLDCM پرداختند. آنها این مرور را به کارآزمایی‌هایی محدود کردند که شرکت‌کنندگان را به صورت تصادفی به یک درمان یا درمان دیگر اختصاص دادند، که معمولا این کارآزمایی‌ها بهترین شواهد را ارائه دادند. آنها پنج کارآزمایی کوچک را با مجموع 205 شرکت‌کننده شناسایی کردند.
- یک مطالعه سه ساله درباره پریندوپریل (perindopril) در برابر دارونما (یک قرص غیرفعال) برای پیشگیری از عوارض قلبی در 57 پسر مبتلا به DMD. کارآزمایی تصادفی‌سازی شده به مدت دو سال درمان باز پیگیری شد، سپس یک مطالعه پیگیری 10 ساله که در آن تمام کودکان پریندوپریل دریافت کردند، انجام شد.
- یک مطالعه یک ساله در مورد لیزینوپریل (lisinopril) در مقابل لوزارتان در 23 بیمار مبتلا به DMD و عوارض قلبی تازه تشخیص داده شده.
- یک مطالعه یک ساله در مورد ایدبنون در برابر دارونما در 21 پسر مبتلا به DMD، که تولید کننده آن را حمایت مالی کرد.
- یک مطالعه یک ساله در مورد اپلرنون در مقابل دارونما در 42 بیمار مبتلا به DMD که در حال حاضر دارای عوارض قلبی هستند، که تولید کننده تا حدی آن را حمایت مالی کرد.
- یک مطالعه سه ماهه در مورد هورمون رشد در مقابل دارونما با 10 بیمار مبتلا به DMD یا BMD.
نتایج کلیدی و قطعیت شواهد
بر اساس شواهد موجود به دست آمده از RCT، درمان زودهنگام با مهارکننده‌های ACE یا مسدود کننده‌های گیرنده آنژیوتانسین (ARBs) ممکن است به افراد مبتلا به DMD کمک کند. در پسران مبتلا به درگیری زودهنگام قلبی، اثر مهار کننده ACE و ARB ممکن است یکسان باشد؛ با این حال، شواهد بسیار نامشخص است. یافته‌های حاصل از مطالعات غیرتصادفی‌سازی شده، که بعضی از آنها طولانی‌مدت بودند، منجر به استفاده از این داروها در طبابت بالینی روزانه شد. شواهد با قطعیت بسیار پایین نشان می‌دهند که هنگام تشخیص زودهنگام کاردیومیوپاتی، افزودن اپلرنون ممکن است منفعت بیش‌تری برای DMD داشته باشد. ما در مطالعات بررسی شده، اثرات بالینی معناداری را برای هورمون رشد یا ایدبنون مشاهده نکردیم، اگر چه قطعیت شواهد نیز بسیار پایین بود. این کارآزمایی‌ها فقط شواهدی را با قطعیت پایین یا بسیار پایین در مورد اثرات جانبی ارائه دادند.
به‌طور کلی، تعداد بیماران در هر یک از این مطالعات کم بود، و برخی از مطالعات محدودیت‌هایی داشتند که ممکن بود نتایج را تحت تاثیر قرار دهند، بنابراین ما در مورد نتایج بسیار نامطمئن هستیم.
شواهد تا اکتبر 2017 موجود است.
اثرات درمان‌های مورد استفاده برای پیشگیری یا درمان عوارض قلبی در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)، دیستروفی عضلانی بیکر (BMD) و کاردیومیوپاتی دیلاته شده X‐linked (XLDCM) چه هستند؟
پیشینه
برای اینکه عضلات به‌طور طبیعی کار کنند، وجود پروتئین دیستروفین ضروری است. DMD، BMD و XLDCM بیماری‌های عضلانی ارثی هستند که ناشی از تغییرات در ژنی ایجاد می‌شوند که تولید دیستروفین را کنترل می‌کند. افراد مبتلا به این بیماری‌ها دچار ضعف و سستی در عضلات می‌شوند. در قلب، فقدان دیستروفین سبب آسیب و زخم شدن عضلات می‌شود که در طول زمان منجر به نارسایی قلبی می‌شود. در نهایت دریچه‌های قلب بزرگ می‌شوند، که کاردیومیوپاتی دیلاته شده نامیده می‌شود. این عارضه جدی می‌تواند منجر به مرگ شود. تعدادی درمان احتمالی برای مشکلات قلب با این بیماری‌های عضلانی وجود دارد. یکی از گزینه‌ها کاهش حجم کار قلب با داروهایی است که فشار خون را پایین می‌آورند (مهارکننده‌های آنزیم مبدل آنژیوتانسین (angiotensin‐converting‐enzyme inhibitors)، مهارکننده‌های ACE) یا ضربان قلب را کند می‌کند (بتا بلوکرها یا ایوابرادین (ivabradine)). رویکرد دیگر کاهش آسیب عضلانی با آنتی‌اکسیدان‌ها (به عنوان مثال ایدبنون) یا داروهایی است که التهاب را هدف قرار می‌دهند (مانند کورتیکواستروئیدها). اخیرا، داروهایی که دیستروفین را افزایش می‌دهند توسعه یافته‌اند، از جمله آتالورن (ataluren) و اتپلیرسن (eteplirsen).
ویژگی‌های مطالعه
نویسندگان مرور کاکرین همه مطالعات مربوطه را برای پاسخ به سوال مطالعه مروری خود گردآوری کردند. آنها به دنبال کارآزمایی‌هایی بودند که به بررسی پیشگیری یا درمان عوارض قلب در افراد مبتلا به DMD، BMD یا XLDCM پرداختند. آنها این مرور را به کارآزمایی‌هایی محدود کردند که شرکت‌کنندگان را به صورت تصادفی به یک درمان یا درمان دیگر اختصاص دادند، که معمولا این کارآزمایی‌ها بهترین شواهد را ارائه دادند. آنها پنج کارآزمایی کوچک را با مجموع 205 شرکت‌کننده شناسایی کردند.
- یک مطالعه سه ساله درباره پریندوپریل (perindopril) در برابر دارونما (یک قرص غیرفعال) برای پیشگیری از عوارض قلبی در 57 پسر مبتلا به DMD. کارآزمایی تصادفی‌سازی شده به مدت دو سال درمان باز پیگیری شد، سپس یک مطالعه پیگیری 10 ساله که در آن تمام کودکان پریندوپریل دریافت کردند، انجام شد.
- یک مطالعه یک ساله در مورد لیزینوپریل (lisinopril) در مقابل لوزارتان در 23 بیمار مبتلا به DMD و عوارض قلبی تازه تشخیص داده شده.
- یک مطالعه یک ساله در مورد ایدبنون در برابر دارونما در 21 پسر مبتلا به DMD، که تولید کننده آن را حمایت مالی کرد.
- یک مطالعه یک ساله در مورد اپلرنون در مقابل دارونما در 42 بیمار مبتلا به DMD که در حال حاضر دارای عوارض قلبی هستند، که تولید کننده تا حدی آن را حمایت مالی کرد.
- یک مطالعه سه ماهه در مورد هورمون رشد در مقابل دارونما با 10 بیمار مبتلا به DMD یا BMD.
نتایج کلیدی و قطعیت شواهد
بر اساس شواهد موجود به دست آمده از RCT، درمان زودهنگام با مهارکننده‌های ACE یا مسدود کننده‌های گیرنده آنژیوتانسین (ARBs) ممکن است به افراد مبتلا به DMD کمک کند. در پسران مبتلا به درگیری زودهنگام قلبی، اثر مهار کننده ACE و ARB ممکن است یکسان باشد؛ با این حال، شواهد بسیار نامشخص است. یافته‌های حاصل از مطالعات غیرتصادفی‌سازی شده، که بعضی از آنها طولانی‌مدت بودند، منجر به استفاده از این داروها در طبابت بالینی روزانه شد. شواهد با قطعیت بسیار پایین نشان می‌دهند که هنگام تشخیص زودهنگام کاردیومیوپاتی، افزودن اپلرنون ممکن است منفعت بیش‌تری برای DMD داشته باشد. ما در مطالعات بررسی شده، اثرات بالینی معناداری را برای هورمون رشد یا ایدبنون مشاهده نکردیم، اگر چه قطعیت شواهد نیز بسیار پایین بود. این کارآزمایی‌ها فقط شواهدی را با قطعیت پایین یا بسیار پایین در مورد اثرات جانبی ارائه دادند.
به‌طور کلی، تعداد بیماران در هر یک از این مطالعات کم بود، و برخی از مطالعات محدودیت‌هایی داشتند که ممکن بود نتایج را تحت تاثیر قرار دهند، بنابراین ما در مورد نتایج بسیار نامطمئن هستیم.
شواهد تا اکتبر 2017 موجود است.
- ناشر: Wiley
- گروه ویراستاری: Cochrane Neuromuscular Group
- پیوند: پیوند به مقاله اصلی
پذیرش: 1396/7/24 | انتشار: 1397/7/24
