پیشینه
بیماری گوشه شایعترین اختلال ذخیرهسازی لیزوزومی ناشی از کمبود آنزیم گلوکوسربروسیداز است. گزینههای درمانی فعلی برای این بیماری شامل درمان جایگزینی آنزیم، درمان کاهش سوبسترا و پیوند سلولهای بنیادی هماتوپوئیدیک (خونساز) (HSCT) میشود. HSCT یک روش پرخطر است که میتواند منافع درازمدتی را در بازگشت تغییرات اسکلتی و عصبی ایجادشده در افراد مبتلا به بیماری گوشه، دربرداشته باشد. این بهروزرسانی از یک مرور کاکرین است که قبلا منتشر شده است.
اهداف
تعیین نقش HSCT در افراد مبتلا به بیماری گوشه در رابطه با: خطر مرگومیر همراه با این روش، اثربخشی در تعدیلکردن دوره بیماری، و متوقف کردن یا بازگشت تظاهرات عصبی در انواع نوروپاتیک (نوع 2 و 3).
روش های جستجو
ما در پایگاه ثبت کارآزماییهای گروه فیبروز کیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین که شامل منابع شناسایی شده از طریق جستوجو در پایگاه دادههای الکترونیکی، جستوجوی دستی مجلات مرتبط و کتابهای چکیده کنفرانسها است، جستوجو کردیم. ما همچنین در پایگاه ثبت کارآزماییهای آنلاین و فهرست منابع مقالات و مرورهای مرتبط به جستوجو پرداختیم.
تاریخ آخرین جستوجو در پایگاه ثبت کارآزماییهای گروه هموگلوبینوپاتیها: 19 ژانویه .2017
ما همچنین وبسایتها را جستوجو کردیم: www.clinicaltrials.gov؛ پلتفرم بینالمللی ثبت کارآزماییهای بالینی سازمان جهانی بهداشت (WHO International Clinical Trials Registry Platform) و www.genzymeclinicalresearch.com. آخرین جستوجو در این سایتها: 02 مارچ .2017
معیارهای انتخاب
تمامی کارآزماییهای بالینی تصادفیسازی و شبهتصادفیسازی شده و کنترلشده که به مقایسه پیوند سلولهای بنیادی با درمان جایگزینی آنزیم، درمان کاهش سوبسترا، درمان علامتی یا عدم درمان در افراد مبتلا به بیماری گوشه در تمامی سنین پرداخته باشند.
گردآوری و تحلیل دادهها
ما بهطور مستقل کارآزماییها را از نظر دارا بودن معیارهای ورود بررسی کردیم، اما هیچ کارآزمایی مرتبطی شناسایی نشد.
نتایج اصلی
32 کارآزمایی در جستوجو شناسایی شدند؛ اما برای ورود به این مرور مناسب نبودند.
نتیجهگیریهای نویسندگان
HSCT نوعی درمان است که بهطور بالقوه امکان درمان دائمی را فراهم میکند. با این حال، هیچ کارآزمایی بالینی که بیخطر بودن و کارآیی این درمان را در مقایسه با سایر اقدامات حمایتی که درحال حاضر از آنها استفاده میشود (درمان جایگزینی آنزیم، درمان کاهش سوبسترا) مورد بررسی قرار داده باشد، وجود ندارد.
هیچ کارآزمایی در این مرور وجود ندارد و ما تا ماه مارچ 2017 هیچ کارآزمایی را در این رابطه شناسایی نکردیم. بنابراین تا زمانی که کارآزماییهای جدید منتشر شود، قصد بهروزرسانی این مرور را نداریم.
خلاصه به زبان ساده
پیوند سلولهای بنیادی برای درمان بیماری گوشه
سوال مطالعه مروری
ما شواهد مربوط به تاثیر پیوند سلولهای بنیادی خونساز (HSCT) در افراد مبتلا به بیماری گوشه مورد بررسی قرار دادیم.
پیشینه
بیماری گوشه یک بیماری ارثی ناشی از کمبود آنزیم گلوکوسربروسیداز است. این مساله منجر به ذخیرهسازی لیپیدهای پیچیده در برخی از انواع سلولهای خونی میشود. به دلیل وجود این سلولهای غیر طبیعی، افراد مبتلا به بیماری گوشه دچار درد، خستگی، کمخونی، زردی و آسیب استخوانی میشوند. برخی از انواع بیماری گوشه همچنین ممکن است آسیبهای عصبی ایجاد کنند. درمان بیماری گوشه در حال حاضر عمدتا درمان جایگزینی آنزیم است که گرانقیمت است و در برخی موارد شدید HSCT برای درمان افراد مبتلا به بیماری گوشه مورد استفاده قرار میگیرد. این یک روش پرخطر است که بعضی اوقات منجر به مرگ فرد میشود.
تاریخ جستوجو
شواهد موجود تا تاریخ 19 ژانویه 2017 بهروز هستند.
ویژگیهای مطالعه
ما هیچ کارآزماییای برای نشان دادن اثربخشی و خطرات این روش در افراد مبتلا به بیماری گوشه پیدا نکردیم.
نتایج اصلی
ما هیچ کارآزمایی را برای ارزیابی اثربخشی و خطرات این روش در افراد مبتلا به بیماری گوشه پیدا نکردیم. هیچ کارآزمایی در این مرور وجود ندارد و ما تا ژانویه 2017 هیچگونه کارآزمایی مرتبطی را در این زمینه شناسایی نکردیم. بنابراین تا زمانی که کارآزماییهای جدید منتشر شود، نمیخواهیم این مرور را بهروز کنیم.
کیفیت شواهد
ما هیچ کارآزمایی را برای ارزیابی اثربخشی و خطرات این روش در افراد مبتلا به بیماری گوشه پیدا نکردیم.