بیماری سیکلسل یک اختلال ارثی هموگلوبین است که منجر به غیرطبیعی شدن گلبولهای قرمز خون میشود. این گلبولها سفت بوده و ممکن است رگهای خونی را مسدود کنند که منجر به حملات حاد دردناک و عوارض دیگر میشود. تحقیقات اخیر روی درمانهایی برای رهیدراته کردن سلولهای داسیشکل به وسیله کاهش آب از دست رفته و آهن از آنها متمرکز شده است. اثربخشی و ایمنی چنین داروهایی اندکی شناخته شده است. این یک بهروزرسانی از مرور قبلا منتشر شده کاکرین است.
ارزیابی خطرات و مزایای نسبی داروهای رهیدراته کننده گلبولهای قرمز خون داسیشکل شده.
ما پایگاه ثبت کارآزماییهای هموگلوبینوپاتی مربوط به گروه فیبروز کیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین را جستوجو کردیم. ما همچنین پایگاههای ثبت آنلاین کارآزماییها را برای کارآزماییهای در حال انجام جستوجو کردیم (1 جولای 2018).
آخرین جستوجو در پایگاه ثبت کارآزماییهای گروه هموگلوبینوپاتیها: 8 اکتبر 2018.
کارآزماییهای تصادفیسازی یا شبهتصادفیسازی و کنترلشده درباره داروهای رهیدراته کننده گلبولهای قرمز خون داسیشکل شده در مقایسه با دارونما (placebo) یا یک درمان جایگزین دیگر.
هر دو نویسنده بهطور مستقل از هم، مطالعات را برای ورود انتخاب کردند، کیفیت مطالعه را ارزیابی و دادهها را استخراج کردند.
از 51 مطالعه شناسایی شده، 3 مطالعه معیارهای ورود را به مرور داشتند که شامل 524 فرد مبتلا به بیماری سلول داسیشکل با محدوده سنی بین 12 و 65 سال بودند. یک مطالعه اثربخشی سولفات روی (zinc sulphate) را در مقایسه با دارونما آزمایش کرد و دو مطالعه باقیمانده senicapoc را با دارونما مقایسه کردند. هیچ موردی از مرگ در هیچ یک از مطالعات گزارش نشد (شواهد با کیفیت پائین). مطالعه سولفات روی کاهش معنیداری را در حملات دردناک (در مجموع 145 شرکتکننده) در بیش از یک و نیم سال نشان داد، میانگین تفاوت (MD): 2.83- (95% فاصله اطمینان (CI): 3.51- تا 2.15-) (شواهد با کیفیت متوسط). با این حال، تجزیهوتحلیلها به دلیل دادههای آماری محدودشده، محدود شد. تغییرات در پارامترهای گلبول قرمز و شمارش خون متناقض بودند (شواهد با کیفیت بسیار پائین). هیچگونه عوارض جانبی جدی در مطالعه ذکر نشد. مطالعه دوم، یک مطالعه فاز II برای تعیین دوز senicapoc (مسدود کننده کانال Gardos) در مقایسه با دارونما بود که نشان داد دوز بالای senicapoc بهبودی قابلتوجهی را در تغییر سطح هموگلوبین، تعداد و نسبت تراکم گلبولهای قرمز خون، شمارش گلبولهای قرمز خون و شاخصها و مقدار هماتوکریت ایجاد میکند (شواهد با کیفیت بسیار پائین). نتایج با دوز پایین senicapoc مشابه با گروه senicapoc با دوز بالا اما با بزرگی کمتر بود. تفاوتی در وقوع حملات دردناک بین 3 گروه وجود نداشت (شواهد با کیفیت پائین). مطالعه فاز III بعدی از senicapoc همان اوایل فسخ شد چون هیچ تفاوتی بین گروه درمان و کنترل در پیامدهای پایانی اولیه از حملات دردناک مشاهده نشد.
در حالی که نتایج مطالعات در مورد روی (zinc) برای کاهش حملات مربوط به کمخونی داسیشکل دلگرم کننده است، مطالعات چندمرکزی، طولانیمدتتر و بزرگتر برای ارزیابی اثربخشی این درمانها در افراد مبتلا به کمخونی داسیشکل مورد نیاز است.
در حالیکه مطالعه فاز II و مطالعات فاز III که پیش از موعد به پایان رسیده بودند، از senicapoc نشان دادند این دارو بقای گلبولهای قرمز را بهبود میدهد (بسته به دوز دارو)، این امر منجر به حملات دردناک کمتری نشد.
با توجه به اینکه این موضوع دیگر یک حوزه فعال از تحقیقات نیست، این مرور دیگر بهطور منظم بهروز نخواهد شد.